CAR-T细胞免疫疗法目前就仅仅被用于批准治疗几种血液肿瘤,并且是二线治疗方案。尽管CAR-T疗法已经上市一年,但是真正惠及到了患者可能并不是很多。CAR-T疗法以其优异的治疗效果和创新的治疗手段获得了FDA肿瘤专家的全票通过,我们有理由相信在今后CAR-T治疗会有更大的作为。
CAR-T是指嵌合抗原受体T细胞免疫疗法。简单来说,就是对人体T细胞进行改造,给T细胞“安装”一个可特异性识别癌细胞的“GPS导航系统”及“指挥”T细胞发挥免疫效应、清除癌细胞的“激活按钮”,以增加T细胞对癌细胞的免疫清除作用,达到治疗癌症的目的。而且,其效果和应用往往不取决于肿瘤病理分型,被誉为癌症的“克星”。
2017年8月获FDA批准首个CAR-T疗法CTL-019上市。目前,共有诺华和Kite的两款CAR-T产品(商品名分别为:Kymriah、Yescarta)获批上市,用于复发型/难治性B细胞急性淋巴细胞性白血病(ALL)、复发型/难治性弥漫大B细胞淋巴瘤(DLBCL)、非霍奇金淋巴瘤等的治疗。
此外,国内也有10余家企业约20个CAR-T项目临床申请获国家食药监总局药品审评中心受理,适应症除了ALL、DLBCL、非霍奇金淋巴瘤等外,还包括肝细胞肝癌(HCC)、多形性脑胶质瘤(GBM)等。预计未来3-5年,国产CAR-T产品有望陆续上市。
然而,CAR-T疗法虽好,也有其严格的适应症。CAR-T疗法目前尚未获批用于治疗实体瘤,此外,其强烈的副作用也可能不合适部分患者。