近年来，科学家在乳腺癌新型疗法的开发上取得了众多突破性成果，那么近些年来临床上乳腺癌疗法的研究状况如何呢？靶向药物为大家分享乳腺癌治疗的新研究成果。8月29日，FDA正式授予日本第一三共制药乳腺癌新药DS-8201 突破性疗法认定，该药物是一种ADC药物（抗体偶联药物），用于治疗既往接受曲妥单抗、帕妥珠单抗以及曲妥珠单抗抗体-药物偶联物（ado-trastuzumab emtansine）治疗后出现病情恶化的HER2阳性，局部晚期或者转移性乳腺癌患者。截止目前为止，尚未有任何一款药物获批用于经HER2靶点治疗药物（曲妥单抗、帕妥珠单抗以及T-DM1）治疗无效的HER2阳性转移性乳腺癌。此次突破性疗法认定的授予，将极大推动了DS-8201的上市审批进程。
FDA的这项决定，主要依据DS-8201的一项I期临床试验，评估其在既往接受HER2靶点治疗药物（曲妥单抗、帕妥珠单抗以及T-DM1）的转移性乳腺癌患者中的安全性、耐受性和初步疗效。结果显示，并未观察到药物剂量限制性毒性，且并未达到最大耐受量。其初步疗效结果将在2017年美国临床肿瘤协会年会上发布。乳腺癌是全球女性发病率最高的癌症。约有五分之一的乳腺癌患者会过表达HER2，这是一种在癌细胞表面发现的酪氨酸激酶受体生长促进蛋白，与侵袭性疾病有关。很多肿瘤会进展到没有获批的靶向HER2的疗法可用。而且，在曲妥珠单抗、帕妥珠单抗和曲妥珠单抗抗体-药物偶联物（ado-trastuzumab emtansine）之后也没有针对HER2阳性肿瘤的标准治疗。这一领域还有巨大的医疗需求未被满足。
DS-8201作为Daiichi Sankyo公司的主导ADC产品，是一款充满潜力的药物，有望填补这一空白。ADC是一类癌症靶向药物，它通过连接到单克隆抗体的接头向癌细胞递送细胞毒性化疗（有效载荷），这些单克隆抗体可以结合癌细胞上的特异性靶点。DS-8201是一种智能化疗，它含有人源化的HER2抗体，这些抗体通过一个四肽接头与一种新型的拓扑异构酶I抑制剂（DXd）有效载荷连接。它的设计在于在细胞内释放时增强细胞破坏，并减少细胞毒性有效载荷的全身暴露。
注：ado-trastuzumab emtansine是曲妥珠单抗抗体-药物偶联物的英文通用名，用于治疗HER-2阳性晚期转移性乳腺癌
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