一项由中国抗癌协会在国内开展的调研显示，我国超过一半的肝癌患者确诊时已达晚期（BCLC C 期 53.9%），往往失去了手术根治的机会，国际指南推荐只能进行系统治疗。
如何优化晚期肝癌的治疗，改善患者的生存获益不仅是临床医生非常关注的内容，也是临床研究的热点之一。本文将介绍近年来晚期肝癌系统治疗相关的研究进展。晚期肝癌系统治疗的探索：绝大多数研究以失败告终近年来，众多研究探索了索拉非尼以外的其他药物能否作为晚期肝癌患者一线系统治疗的选择。遗憾的是，到目前为止，还未发现除索拉非尼以外的哪种药物作为一线治疗能够给晚期肝癌患者带来明显的生存获益。
舒尼替尼与索拉非尼比较的 III 期试验因严重不良事件及疗效未达到预设终点而提前终止试验。布立尼布和利尼伐尼分别与索拉非尼头对头比较的 III 期研究，以及 FOLFOX4 与阿霉素比较的 III 期研究都没有达到研究终点。到目前为止，证明能延长晚期肝癌患者生存并获批的药物只有索拉非尼。BCLC、NCCN、JSH、卫生部诊疗规范等国内外权威指南和规范均一致推荐索拉非尼作为晚期肝癌的一线标准治疗药物。2016 年版 BCLC 指南指出，「索拉非尼是唯一对晚期肝癌有生存获益的治疗药物」。
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