在3期EXIST-3试验非盲扩展阶段中，服用依维莫司（Afinitor，诺华）的结节性硬化症（TSC）患者，癫痫发作得到更早的改善。“我们看到一种实际上倾向于随时间推移而改善的持续效果，所以你服药的时间越长，对药物的应答就越好，”俄亥俄州辛辛那提儿童医院结节性硬化症诊所创始人David Neal Franz说到。
在最近的美国神经病学学会（AAN）2017年度会议期间，Franz博士介绍了依维莫司长期有效性和安全性结果，这些结果来自完成至少48周研究扩展期的患者。TSC是一种由促进细胞生长的哺乳动物雷帕霉素靶点（mTOR）通路的过度激活而导致的罕见遗传病。该病会导致癫痫发作、皮质畸形和神经元超兴奋性。TSC的一个常见特征是室管膜下巨细胞星形细胞瘤（SEGAs）。
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