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米哚妥林/雷德帕斯(Rydapt)是用来治疗急性髓性白血病的突破性疗法?

时间:2022-04-07 09:45 来源:医药数据 作者:康必行-小雪

       FLT3是一种细胞表面蛋白质细胞(cell surface protein cells),在增加特定血液细胞方面至关重要。与其它形式的急性髓性白血病相比,FLT3基因突变可导致急性髓性白血病的快速恶化、更高的复发率以及更低的生存率。FLT3阳性的急性骨髓性白血病是白血病的一种,多见于成人,并随年龄的增长而发病率随着增加。对常规的化疗治疗响应率不佳,并且容易复发,五年的生存率很低。对于这种难治的疾病,除了化疗,我们还有什么有效的治疗方法呢?近二十多年来,对于白血病治疗方面并无很大的突破,直到米哚妥林rydapt的获批上市,才打破了这个局面,米哚妥林rydapt对于FLT3阳性的急性骨髓性白血病,治疗效果上远优于常规的化疗方案。在米哚妥林获批之前的逾25年里,急性随性白血病的疗法从未有过任何突破。

米哚妥林

  米哚妥林(学名:midostaurin,商品名:雷德帕斯,Rydapt),已获美国食品药品监督管理局(FDA)批准,它被用于与化学疗法结合的组合疗法,以治疗携带FLT3基因突变的成年新急性髓性白血病患者。在美国,每年急性髓性白血病的新增病例为21000人,前述类型的患者数量约为7000人左右。急性髓性白血病是一种罕见的、极具侵袭性的血液和骨髓疾病。

  “在名为RATIFY的临床试验中,针对新近确诊携带FLT3基因突变的急性髓性白血病的患者,我们看到了米哚妥林和化疗组合疗法整体上的幸存率优势。现在,米哚妥林能为这组高危患者群体提供一个新的治疗护理标准” ,Stone博士说道。

  RATIFY临床试验展现出米哚妥林对这组患者的益处。该试验是Stone博士领导的一项国际级第三期临床试验。有717位此前未能治愈FLT3-突变急性髓性白血病的患者参与了该试验。其中,与那些仅接受过化疗的患者相比,接受米哚妥林和化疗组合疗法的患者生存期明显更长,且死亡率要低23%。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!

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(责任编辑:康必行-小雪)
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