近期，美国食品药品监督管理局（FDA）受理了艾伏尼布联合阿扎胞苷用于治疗不可耐受强化疗的初治IDH1突变型AML的补充新药上市申请，并且授予了优先审评。优先审评通常是授予可能在治疗方面有重大进展或在没有足够治疗手段的情况下提供治疗的药物。一旦获得这个名额，审评目标时间从自申请受理之日起10个月就会缩短至6个月，患者们也能更早的时间用上这个药物，可以缩短时间线，从而挽救一大批真正需要这个药的患者，带来生命的转机。
此外，Servier公司已向欧洲药品管理局（EMA）递交艾伏尼布治疗IDH1突变型急性髓系白血病和胆管癌适应症的上市许可申请。申请通过即意味着这种药成为了全球首个且唯一在欧洲申报上市的IDH1靶向治疗药物。
有很多病友可能还不知道什么是艾伏尼布片（ivosidenib tablets, TIBSOVO），该药投入临床使用，对急性髓系白血病患者的治疗到底起到什么作用?
艾伏尼布作用机制和临床效果
首先要知道，急性髓系白血病（AML）是一种进展迅速的恶性血液肿瘤，在成人急性白血病中属于最常见的类型，美国每年约有2万例新发病例，欧洲每年约有4.3万例新发病例。在中国，每年约有7.53万白血病新发病例，其中急性髓系白血病（AML）患者的占比约为59%。其中，6%-10%的AML患者，都会携带IDH1突变，该基因突变会使体内的肿瘤代谢物2-HG（2-羟戊二酸）异常升高，是导致AML发生的重要发病机制。
艾伏尼布（ivosidenib tablets, TIBSOVO）是一种精准靶向IDH1突变的口服小分子抑制剂，又叫拓舒沃，通过与突变IDH1可逆性结合，降低肿瘤代谢物2-HG水平，促进细胞正常分化，从而发挥抗肿瘤效果，同时又可有效避免骨髓抑制、降低感染风险。有临床研究结果显示，艾伏尼布在治疗携带易感IDH1突变的成人R/R AML中国患者中，表现出优异的临床疗效：
艾伏尼布临床研究结果：在30例可评估患者中，主要疗效终点完全缓解（CR）和伴部分血液学恢复的完全缓解率(CRh)为36.7% （11/30，11例患者均达到了CR）；中位达CR+CRh的时间为3.68个月，12个月的CR+CRh的持续缓解率为90.9%。有2名患者在达到CR或CRh缓解后进行了造血干细胞移植（HSCT）。中位无事件生存期（EFS）为5.52个月，中位总生存期（OS）为9.10个月。中性粒细胞、血小板等血液学指标有效恢复。
艾伏尼布自投入临床使用以来，口碑一直很好，单药或联合阿扎胞苷的疗效及安全性出众。还有数据表明使用该药的不少患者，可以有效减少输血依赖。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：依维替尼/艾伏尼布(TIBSOVO)治疗胆管癌患者的生存期翻倍？
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