2020年9月4日，美国食品药品监督管理局加快批准帕拉西替尼(GAVRETO，BlueprintMedicinesCorporation)用于治疗经FDA批准的测试检测到的转移性RET融合阳性的非小细胞肺癌(NSCLC)成人患者。
在一项多中心、开放标签、多队列临床试验（ARROW，NCT03037385）中对肿瘤具有RET改变的患者的疗效进行了研究。RET基因改变的监定是在当地实验室中使用下一代测序、荧光原位杂交或其他测试前瞻性确定的。主要疗效结果指标是由盲法独立审查委员会使用RECIST1.1确定的总体反应率(ORR)和反应持续时间。
在87名先前接受过铂类化疗的患者中评估了RET融合阳性NSCLC的疗效。ORR为57%（95%CI：46%，68%）；80%有反应的患者有持续6个月或更长时间的反应。还评估了27名从未接受过全身治疗的患者的疗效。这些患者的ORR为70%（95%CI：50%，86%）；58%有反应的患者有持续6个月或更长时间的反应。
最常见的不良反应，包括实验室指标异常（≥25%）是天冬氨酸转氨酶（AST）升高、血红蛋白降低、淋巴细胞减少、中性粒细胞减少、丙氨酸转氨酶（ALT）升高、肌酐升高、硷性磷酸酶升高、疲劳、便秘、肌肉骨骼疼痛、钙减少、高血压、钠减少、磷酸盐减少和血小板减少。
推荐的帕拉西替尼剂量为每天一次口服400毫克，空腹服用（服用帕拉西替尼前至少2小时和服用后至少1小时不进食）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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