去纤苷钠是一种具有纤维蛋白溶解特性的寡核苷酸混合物。去纤苷钠的化学名称是聚脱氧核糖核苷酸，钠盐。去纤苷钠是一种主要由源自猪肠组织的单链(ss)多聚脱氧核糖核苷酸钠盐组成的多分散混合物，平均分子量为13-20kDa，效价为27-39和28-38生物单位/mg，测定方法是采用两种独立的测定方法，测定去去纤苷钠、纤溶酶和纤溶酶底物接触形成的产物的释放量。

　　去纤苷钠注射液是一种透明、淡黄色至棕色、无菌、无防腐剂的溶液，装在一个供患者使用的单人小瓶中，供静脉使用。每毫升注射液在注射用水(USP)中含有80毫克去纤苷钠和10毫克柠檬酸钠(USP)。盐酸(NF)和/或氢氧化钠(NF)可能已用于将pH值调节至6.8-7.8。

　　去纤苷钠的作用机制尚未完全阐明。在体外，去纤苷钠可增强纤溶酶的酶活性以水解纤维蛋白凝块。评估去纤苷钠对内皮细胞(EC)的药理作用的研究主要在人微血管内皮细胞系中进行。在体外，去纤苷钠增加组织纤溶酶原激活物(t-PA)和血栓调节蛋白的表达，并降低血管性血友病因子(vWF)和纤溶酶原激活物抑制剂-1(PAI-1)的表达，从而减少EC活化并增加EC介导的纤维蛋白溶解。去纤苷钠保护ECs免受化疗、肿瘤坏死因子-α(TNF-α)、血清饥饿和灌注引起的损伤。

　　Defitelio去纤苷钠在造血干细胞移植（HSCT）治疗重度肝VOD的处理得到的营销授权欧盟委员会。一项3期随机去纤维的对照研究在儿科移植患者预防肝VOD的也已完成。去纤苷钠已普遍很好的耐受性;在上市前使用的治疗肝VOD的期间观察到的最常见的不良反应是出血，低血压和凝血功能障碍。

　　VOD是一个潜在的威胁生命的情况，这通常发生干细胞移植的显著并发症。用作干细胞移植的一部分可能损坏肝血管的内衬细胞，并导致VOD，以导致肝衰竭，并可能导致在其他器官显著功能障碍肝小静脉的阻塞某些高剂量预处理方案例如肾脏和肺（所谓严重VOD）。造血干细胞移植是血液肿瘤，并在成人和儿童等条件经常使用的治疗模式。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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