维奈妥拉（Venetoclax）是一种BCL-2（B淋巴细胞瘤-2基因）抑制剂，是全球首款BCL-2抑制剂。近30年来，针对Bcl-2蛋白的研究众多，重要性也毋庸置疑，但是针对该靶点的药物开发却始终困难重重。

　　首个上市的药物维奈妥拉的开发即历经20年，从化合物设计、筛选直到临床试验，不断地“升级打怪”，不断地克服障碍，不断地推倒重来，其面对的困难是整个领域的共性难题，其经历的波折几乎代表了整个领域的沉浮。维奈妥拉适用于通过FDA批准测试检测的有17p缺失慢性淋巴细胞性白血病（CLL）患者的治疗，患者曾接受至少一种先前治疗。

　　慢性淋巴细胞白血病是一种原发于造血组织的恶性肿瘤。肿瘤细胞为单克隆的B淋巴细胞，形态类似正常成熟的小淋巴细胞，蓄积于血液、骨髓及淋巴组织中。慢性淋巴细胞白血病虽发展缓慢，但难以治愈，维奈妥拉的应用提供了又一种治疗方案。

　　作用机制

　　BCL-2在细胞凋亡（程序性细胞死亡）中发挥重要作用，可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）的凋亡，并且在某些类型癌症中过度表达，与耐药性的形成相关。维奈妥拉（Venetoclax）旨在选择性抑制BCL-2的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，达到治疗肿瘤的目的。

　　维奈妥拉是BCL-2靶向药物，能让BCL-2蛋白失活，让癌细胞“免死金牌”不再有效，被称为“澳洲神药”，有以下四个特点。

　　第一、维奈妥拉对17p缺失的慢淋有效率高达71%，包括近20%的完全缓解。两年群活率高达84%，而且副作用比较轻。

　　第二、维奈妥拉治疗前，最好进行BCL-2，MCL-1和BCL-XL蛋白检测。如果癌细胞只是BCL-2很高，而没有MCL-1和BCL-XL，那出现良好甚至神奇疗效的概率会大大增加。如果癌细胞同时高表达BCL-2很高和MCL-1应考虑维奈妥拉和MCL-1抑制剂联用。

　　第三、维奈妥拉可以和别的抗癌药联用。由于BCL-2对癌细胞生存很重要，即使有时候维奈妥拉单独使用不能直接杀死癌细胞，也会让他们对别的药物更加敏感。

　　第四、维奈妥拉对于只依靠BCL-2的癌症类型，有令人惊讶的治疗效果。

　　注意事项

　　维奈妥拉注意事项如下：

　　（1）肿瘤溶解综合症(TLS)：评估用药患者的发病风险。用抗高尿酸血症药物预先给药和确保适当水化。当总体风险增加应用更强的应对措施(静脉水化，频繁监视，住院)。

　　（2）中性粒细胞减少：监视血细胞计数和感染的体征，使用临床手段适当处置。

　　（3）免疫接种：维奈妥拉治疗前、治疗期间或者可以用药后不要给予减毒活疫苗。

　　（4）胚胎胎儿毒性：可能致胚胎-胎儿危害。育龄女性需要了解药物对胎儿潜在风险，并在治疗期间使用有效避孕。

　　维奈妥拉的不良反应，主要为中性粒细胞减少、腹泻、恶心、贫血、上呼吸道感染、血小板减少和疲乏等。

　　药物反应严重时要及时到医院就诊，接受医生进一步的诊疗，以便患者更好的使用药物。

　　服用维奈妥拉后，出现贫血、乏力等情况时，可以适当食疗，如进食鸡血、富含维生素C的水果、蔬菜、鸡血等；避免进食杏仁、海带、茶、咖啡等。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克联合奥比妥珠单抗加依鲁替尼可一线治疗高风险的慢性淋巴细胞白血病？

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