急性髓系白血病是一种影响血液和骨髓的肿瘤，其发病率随着年龄增长而增加。据估计目前中国每年约有80000人诊断患有白血病。急性髓系白血病是成年人最常见的白血病之一。FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。

　　“大约25％至30％的AML患者在FLT3基因中有突变，这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关”。FDA的肿瘤学中心主任说，AML是一种快速发展的癌症，它抑制骨髓和血液中的正常细胞，导致正常血细胞数量减少，并且持续需要输血。

　　美国食品和药物管理局FDA已批准吉瑞替尼(Xospata/gilteritinib)片用于治疗患有复发或难治性急性髓性白血病（AML）的成人患者，这些患者存在FLT3突变。FDA还批准了扩大的伴随诊断指征，包括与Xospata一起使用。由Invivoscribe Technologies Inc开发的LeukoStrat CDx FLT3 Mutation Assay用于检测AML患者的FLT3突变。

　　吉瑞替尼(Xospata/gilteritinib)是安斯泰来与Kotobuki制药有限公司研究合作发现的药物，该药用于治疗携带FLT3突变的复发性或难治性急性髓系白血病（AML）成人患者。

　　吉瑞替尼(Xospata/gilteritinib)是第二代FLT3抑制剂，有潜力改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）突变。针对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者，与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚，但它们与治疗耐药性有关。

　　FLT3突变阳性的急性髓系白血病患者预后非常差，挽救化疗后的生存期中位数不到6个月。在急性髓系白血病治疗过程中，甚至在复发后，FLT3突变的状态有可能发生改变。因此，确认患者FLT3的突变状态有助于确定最佳治疗方法。吉瑞替尼作为FMS样酪氨酸激酶3（FLT3），对大约三分之一急性髓系白血病患者中发现两种常见FLT3突变——FLT3-ITD和FLT3-TKD有显着的抑制作用。

　　在138名患有复发或难治性AML并具有确认的FLT3突变的患者的临床试验中研究了Xospata的效率。21％的患者通过治疗达到完全缓解（没有疾病证据和血液计数完全恢复）或完全缓解和部分血液学恢复（没有疾病证据和血液计数部分恢复）。

　　吉瑞替尼的另一组研究显示，在化疗后AML复发或未改善的人群中，研究人员对比了247名服用XOSPATA的患者和124名接受化疗的患者的总生存率（the rate of overall survival）。结果显示，服用吉瑞替尼的患者OS中位值为9个月，而接受化疗患者的为6个月；使用XOSPATA，完全缓解的患者继续保持缓解状态的中位数为15个月，而化疗的中位值为2个月。

　　患者用药后最常见的不良反应是肌肉、关节疼痛、疲劳、肝酶升高（肝转氨酶）。服用吉瑞替尼的患者可见罕见的分化综合症（症状可能包括发烧，咳嗽，呼吸困难，肺部或心脏周围液体，体重迅速增加，肿胀，肾功能不全或肝功能不全）。孕妇或哺乳期妇女不应服用吉瑞替尼，因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/吉列替尼(XOSPATA)为急性髓系白血病患者提供了一种新的疗法？

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