培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可通过抑制肿瘤血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR-1、2、3）来抑制肿瘤新生血管形成。同时，培唑帕尼还可抑制血小板衍生生长因子（PDGFR-α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR-1和3）、c-Kit、白介素-2受体等从而抑制肿瘤细胞生长。

　　2012年美国食品与药物管理局（FDA）批准用于除脂肪肉瘤外各种类型晚期STS的二线治疗。2017年培唑帕尼在中国上市，获批晚期肾癌一线治疗适应症，但至今尚未获批STS适应症。软组织肉瘤（STS）是来源于间叶组织的恶性肿瘤，其临床相对罕见、病理类型复杂、进展迅猛、手术难度高、易复发转移，患者预后较差。随着STS发病率上升，开发针对STS的有效药物迫在眉睫。

　　PALETTE是一项于2012年发表于Lancet杂志的Ⅲ期临床试验，试验结果显示，培唑帕尼组中位无进展生存期（PFS）为4.6个月，安慰剂组为1.6个月；培唑帕尼组中位总生存期（OS）优于安慰剂组，分别为12.6个月和10.7个月。基于此，培唑帕尼作为靶向药物，于同年被美国食品与药物管理局（FDA）批准成为用于除脂肪肉瘤外各种类型晚期STS的二线治疗。

　　本研究与国外研究的异同点可从用药剂量、药物疗效、安全性分析几个角度展开阐述。

　　首先，用药剂量方面，由于中国人群体型普遍较欧美人群偏小，故本研究中培唑帕尼并未采用既往研究中使用的标准剂量800 mg每日一次，而是以600 mg每日一次作为治疗剂量，并根据患者是否出现不良反应及其严重程度对用药剂量加以调整。

　　其次，在疗效方面，2012年公布的PALETTE研究结果显示，与安慰剂相比，接受培唑帕尼治疗患者的中位PFS为4.6个月（95%CI，3.7-4.8），中位OS为12.5个月 （95%CI，10.6-14.8），总体最佳客观缓解率（ORR）与疾病缓解率（DCR）分别为6%和73%。本研究数据显示，中国STS人群应用培唑帕尼治疗中位PFS 5.1个月（95%CI，3.7-6.5），中位OS 13.3个月（95%CI，8.0-18.7），ORR与DCR分别为31%和76%。总的来说，培唑帕尼治疗中国人群的PFS、OS、ORR、DCR数据均优于国外人群。这些差异可能与人种、入组策略等因素有关。

　　最后，安全性分析方面，培唑帕尼在中国人群中常见的不良反应为毛发变白及手足综合征，而欧美人群常见的不良反应为肝功能损害及高血压等。此外在中国人群中，培唑帕尼较少引起出血、黏膜炎、体重下降、皮疹、红斑及脱发等不良事件的发生。相同的是，中国人群应用培唑帕尼后常见不良反应还包括腹泻、厌食、乏力等，这与国外报道的常见不良反应基本相符。

　　小分子靶向药具有服用方便、不良反应较小的优势，临床应用日益广泛。培唑帕尼作为STS二线治疗的小分子TKI药物，为广大STS患者带去福音。本研究回顾性分析并评估了培唑帕尼在中国人群的有效性及安全性，提示培唑帕尼对中国晚期STS患者有显著疗效，填补了此前培唑帕尼在中国STS人群中治疗数据的空白，在培唑帕尼用药指导及中国晚期STS患者靶向治疗药物选择方面突显重大的临床价值与意义。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：帕唑帕尼/维全特(PAZOPATINIB)一线治疗软组织肉瘤的效果不劣于阿霉素？

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