急性白血病可分为急性髓系白血病和急性淋巴细胞白血病两大类，与急性淋巴细胞白细胞不同的是，急性髓系白血病在成人中的发生比例更高，是成人最常见的白血病亚型。其特征为髓系细胞的异常增生和分化，在老年人中更为常见，伴随着严重的并发症和高死亡率。据流行病学家估计，到2029年，全球AML患者数量将以年增长率（AGR）2.51%的速度增至90264例。

　　但是与其他血液系统恶性肿瘤相比，急性髓系白血病的治疗效果不佳，患者的预后和存活率很低。目前国内成人AML患者的生存时间一般为2-3年，这对于30-40岁的年轻患者来说是非常残酷的。

　　而FLT3基因突变是急性髓系白血病（AML）最常见的基因改变和预后不良因素，存在约30%的AML患者中。2021年2月4日，富马酸吉列替尼片（gilteritinib fumarate tablets，以下统称为吉列替尼）通过中国国家药品监督管理局（NMPA）审批，用于治疗FLT3突变阳性的复发或难治性急性髓系白血病，标志着中国FLT3突变型急性髓系患者迎来首个靶向治疗药物，开启靶向治疗新时代。吉列替尼是首款且目前唯一获国家药品监督管理局批准用以治疗复发性或难治性急性髓系白血病的FLT3抑制剂。

　　吉列替尼是一种口服选择性FLT3激酶抑制剂，对FLT3跨膜区内部串联重复（ITD）和FLT3酪氨酸激酶结构域（TKD）2种不同的突变具有抑制作用。在美国，FDA已于2018年11月批准了吉列替尼上市，用于治疗携带FLT3基因突变的复发/难治性急性骨髓性白血病成人患者。

　　吉列替尼于2020年4月在中国提交了治疗FLT3突变的复发/难治性AML的上市申请，2020年7月获得NMPA优先审评资格，并在2020年11月被列入第三批临床急需境外新药名单，在加速通道下，2021年1月30日正式获得批准。在二线治疗FLT3突变的复发/难治性AML的关键III期临床试验（ADMIRAL）中，吉列替尼组相比化疗组显着延长了中位OS（9.3 vs. 5.6个月），降低死亡风险达36%（HR为0.64）。

　　此外，吉列替尼组和化疗组的中位无事件生存期分别为2.8个月和0.7个月（HR，0.79）；伴有完全或部分血液学恢复的完全缓解的患者百分比分别为34.0%和15.3%；完全缓解的患者百分比分别为21.1%和10.5%。

　　安全性方面，吉列替尼组的3级或更高级别不良事件和严重不良事件发生率低于化疗组；吉列替尼最常见的3级或更高级别不良事件为发热性中性粒细胞减少（45.9%）、贫血（40.7%）和血小板减少（22.8%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：吉瑞替尼/吉列替尼在FLT3突变的R/R白血病患者中具有显着的疗效？

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