软组织肉瘤（STS）是来源于间叶组织的恶性肿瘤，其临床相对罕见、病理类型复杂、进展迅猛、手术难度高、易复发转移，患者预后较差。随着STS发病率上升，开发针对STS的有效药物迫在眉睫。培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂，2012年美国食品与药物管理局（FDA）批准用于除脂肪肉瘤外各种类型晚期STS的二线治疗。2017年培唑帕尼在中国上市，获批晚期肾癌一线治疗适应症，但至今尚未获批STS适应症。虽然培唑帕尼治疗STS的全球人群数据较充分，然而针对中国人群相关的临床及基础研究仍相对空白。
培唑帕尼是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），可通过抑制肿瘤血管内皮细胞生长因子受体（VEGFR-1、2、3）来抑制肿瘤新生血管形成。同时，培唑帕尼还可抑制血小板衍生生长因子（PDGFR-α和β）、成纤维细胞生长因子受体（FGFR-1和3）、c-Kit、白介素-2受体等从而抑制肿瘤细胞生长。
PALETTE是一项于2012年发表于Lancet杂志的Ⅲ期临床试验，试验结果显示，培唑帕尼组中位无进展生存期（PFS）为4.6个月，安慰剂组为1.6个月；培唑帕尼组中位总生存期（OS）优于安慰剂组，分别为12.6个月和10.7个月。基于此，培唑帕尼作为靶向药物，于同年被美国食品与药物管理局（FDA）批准成为用于除脂肪肉瘤外各种类型晚期STS的二线治疗。
然而，评估培唑帕尼在中国患者人群中的有效性及安全性的数据有限，仅有个别小样本回顾性研究报道，相关临床数据仍有待完善及验证。因此，此项研究开展旨在评估培唑帕尼在中国STS人群中的有效性和安全性，为中国人群的临床用药提供证据及指导。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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