Daurismo(Glasdegib)格拉吉布是第一个也是唯一一个FDA批准的AML抑制剂。刺猬讯号通路在胚胎发育过程中发挥着重要作用。然而，在成人中，该途径的异常激活被认为有助于癌症干细胞的发展和持久性。临床前研究表明，抑制这种途径会损害这些癌症干细胞的发育和存活。

　　Daurismo格拉吉布是一种每日口服一次的Hedgehog信号通路抑制剂，与低剂量阿糖胞苷（LDAC）化疗联用，治疗新确诊的75岁及以上、或由于合并症而无法使用高强度诱导化疗的急性髓系白血病（AML）患者。作为一种口服治疗，并联合皮下注射LDAC,格拉吉布为家庭或门诊环境下接受这种药物治疗的患者带来了灵活性。美国食品和药物管理局（FDA）已批准靶向抗癌药格拉吉布Daurismo（glasdegib），联合低剂量阿糖胞苷（LD-AC）化疗，一线治疗新确诊的2类急性髓性白血病（AML）成人患者，具体为：（1）年龄在75岁及以上的老年AML患者；（2）因同时存在其他疾病而不适合进行强化诱导化疗的AML成人患者。

　　在一项多中心、开放标签、随机研究中评估了格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷联用的疗效，该研究包括115名55岁或以上新诊断的AML患者，他们至少满足以下至少一项条件：①年龄在75岁以上；②患有严重心脏病；③ECOG的评分状态为2；④基线血清肌酐> 1.3 mg / dL.

　　招募的115名患者随机按2:1比例格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷组（77名）或单独低剂量阿糖胞苷组（38名），所有患者接受治疗直至疾病出现进展或不可接受的毒性。

　　格拉吉布组患者基线特征：中位年龄77岁；77%男性。23%女性；97%白人，1%黑人或非裔美国人，1%亚洲人；49%为新发性AML,51%为继发性AML；46%患者ECOG评分为0或1，53%患者ECOG评分为2；

　　试验主要研究终点是总生存期（OS）。

　　试验结果显示：在中位随访20个月后，格拉吉布联合低剂量阿糖胞苷组疗效明显优于单独低剂量阿糖胞苷组。联合组总生存期为8.3个月；单独治疗组总生存期为4.3个月。另外，联合组中14名（18.2%）患者达到完全缓解，单独治疗组中1名（2.6%）患者达到完全缓解。

　　在安全性方面，格拉吉布常见的不良反应为贫血（43%），出血（36%），疲劳（36%），发热性中性粒细胞减少症（31%），血小板减少症（30%），水肿（30%），肌肉骨骼疼痛（30%），恶心（29%），呼吸困难（23%），黏膜炎（21%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：格拉吉布(GLASDEGIB/DAURISMO)是治疗急性髓性白血病的一款口服药？

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