2020年10月FDA批准维奈托克（venetoclax）与阿扎胞苷、地西他滨或小剂量阿糖胞苷（LDAC）联合用于治疗75岁或以上成年人或患有合并症而不能使用强化诱导化疗的成人新诊断的急性髓性白血病（AML）。此次获批主要基于VIALE-A和VIALE-C两项III期研究的结果。

　　VIALE-A(NCT02993523)是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，评估维奈托克加低甲基化药物阿扎胞苷与安慰剂加阿扎胞苷相比，在431名既往未经治疗的急性髓系白血病患者中的疗效和安全性，这些患者不适合接受强化化疗。2/3的患者（n=286）每天接受400mg 维奈托克，与阿扎胞苷联合使用，其余患者（n=145）接受安慰剂片剂与阿扎胞苷联合使用。参加研究的患者有一系列突变亚型，包括IDH1/2和FLT3.VIALE-A符合其主要和关键次要终点。

　　2020年8月发表在《新英格兰医学杂志》上的VIALE-A研究结果显示，维奈托克加阿扎胞苷与单独使用阿扎胞苷相比，可显著降低34%的死亡风险（总生存期；OS）（中位OS=14.7个月vs.9.6个月；HR=0.66；95%CI:0.52-0.85；P<0.001）。接受维奈托克加阿扎胞苷治疗的人群完全缓解（CR）率显著较高，为37%（95% CI:31-43），而单用阿扎胞苷治疗的人群为18%（95% CI:12-25）（P<0.001）。维奈托克加阿扎胞苷联合用药还可使CR和CR与部分血液学恢复（CR+CRh）的比率更高，联合用药显示CR+CRh为65%，而单用阿扎胞苷为23%（p<0.001）。在83%的维奈托克加阿扎胞苷治疗者中，最常见的严重不良反应（≥5%）报告为白细胞计数低，伴发热（30%）、肺炎（22%）、血液感染（不包括真菌性；19%）和出血（6%）。

　　VIALE-C(NCT03069352)是一项III期、随机、双盲、安慰剂对照的多中心研究，评估维奈托克加LDAC的疗效和安全性，与安慰剂加LDAC相比，适用于211名既往未治疗的急性髓系白血病患者，这些患者不符合强化化疗的条件。2/3的患者（n=143）每天接受600mg 维奈托克与LDAC联合治疗，其余患者（n=68）接受安慰剂与LDAC联合治疗。

　　对于VIALE-C研究，批准的依据是CR的比率和持续时间。使用维奈托克加LDAC治疗的人中，27%（95%CI:20-35）的人取得了CR（中位CR持续时间（DOCR）=11.1个月），而单独使用LDAC治疗的人中，7.4%（95%CI:2.4-16）的人取得了CR（中位DOCR=8.3个月）。维奈托克加LDAC治疗者的中位OS为7.2个月，而单用LDAC治疗者的中位OS为4.1个月（HR=0.75；95%CI:0.52-1.07；P=0.114）。这些OS结果没有统计学意义。最常见的严重不良反应(≥10%)，在65%接受维奈托克加LDAC治疗的人中报告为肺炎(17%)、低白细胞计数伴发热(16%)和血液感染(不包括真菌；12%)。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：维奈托克(VENETOCLAX)与阿扎胞苷一线治疗急性髓性白血病的研究数据如何？

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