美国食品和药物管理局（FDA）批准渤健/卫材β淀粉样蛋白抗体Aduhelm（aducanumab-avwa），用于治疗阿尔茨海默氏症（AD）。Aduhelm通过加速审批程序获得批准，是自2003年以来美国FDA批准的首个治疗AD的新药。此前，FDA已授予aducanumab-avwa快速通道资格（FTD）。ADUHELM的加速批准是基于临床试验数据证明ADUHELM在减少β -淀粉样蛋白斑块方面的效果。β -淀粉样蛋白斑块是一种很有可能预测临床获益的生物标志物，在这种情况下可减少临床衰退。ADUHELM作为阿尔茨海默病治疗适应症的继续批准可能取决于验证性试验的临床效益。

　　在两项3期临床试验中评估了Aduhelm的疗效，这两项试验分别为EMERGE(研究1)和ENGAGE(研究2)，试验对象为阿尔茨海默病早期(轻度认知功能障碍和轻度痴呆)且经证实存在淀粉样病变的患者。在双盲、随机、安慰剂对照、剂量范围的1b期研究PRIME(研究3)中也评估了ADUHELM的作用。在这些研究中，ADUHELM一致显示出对降低淀粉样β斑块的剂量和时间依赖性效应(在ENGAGE中降低59%[p < 0.0001]，在EMERGE中降低71%[p < 0.0001]，在PRIME中降低61%[p < 0.0001])。

　　ADUHELM的安全性在至少接受了一剂ADUHELM的3000多名患者中表现良好。最常报道的不良事件是x线检查被称为淀粉样蛋白相关显像异常，或“ARIA”。在接受ADUHELM 10mg /kg治疗的患者中，有41%的患者出现ARIA (-E和/或-H)，而安慰剂组仅为10%。在接受ADUHELM 10 mg/kg治疗并观察到ARIA (-E和/或-H)的患者中，有24%出现临床症状，而安慰剂组为5%。ARIA患者最常见的症状是头痛。其他与ARIA相关的症状包括神志不清、头晕、视觉障碍和恶心。至少2%接受ADUHELM治疗的患者和至少2%比安慰剂治疗的患者出现的不良反应为ARIA-E、头痛、ARIA-H微出血、ARIA-H浅表铁质沉着、摔倒、腹泻和意识混乱/谵妄/精神状态改变/定向障碍。

　　这些结果支持了Aduhelm的加速批准，该批准基于大脑中淀粉样β斑块减少的替代终点，这是AD标志性特征。研究中，使用正电子发射断层扫描（PET）成像对淀粉样β斑块进行定量，以估计预计受到AD病理学广泛影响的大脑区域的复合物中的淀粉样β斑块水平，并与预计不会受到这种病理学影响的大脑区域进行对比。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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