2021年9月17日，2021年欧洲临床肿瘤线上年会（ESMO 2021），信达生物公布了培米替尼（培美替尼）在中国晚期胆管癌人群中的Ⅱ期研究结果，数据振奋人心。该研究数据显示，培米替尼在中国晚期胆管癌人群中，可评估疗效的患者客观缓解率（ORR）达到50%，疾病控制率（DCR）达100%。

　　培米替尼是一种FGFR亚型1/2/3的强效选择性抑制剂，早在2020年4月，培米替尼获得美国FDA批准加速上市，用于治疗既往系统治疗失败、携带FGFR2融合/重排的不可切除的局部晚期或转移性胆管癌患者，这是第一款胆管癌靶向药物，打开了胆管癌靶向治疗的新篇章。

　　对于存在FGFR2融合或重排的患者，国外研究已证明培米替尼有效性和安全性。在FIGHT-202研究中共入组了108例胆管癌患者，接受pemigatinib 13.5mg口服治疗。结果显示，中位总生存期（mOS）为17.5个月，有应答者中位总生存期（mOS）达30.1个月，远超无应答者的13.7个月，而且不良反应安全可控。此次ESMO公布的研究是为FIGHT-202研究（INCB 54828-202, NCT02924376）的国内桥接试验。

　　截至2021年1月29日，第一部分为在中国人群中的PK研究，共纳入3例胆管癌受试者；第二部分共纳入31例FGFR2基因融合或重排阳性的胆管癌受试者，按照每3周一个治疗周期（服药两周，停药一周）口服9 mg（第一部分）或13.5 mg（第二部分）的培米替尼，直到疾病进展、不可耐受的毒性或撤回知情同意书等。临床试验主要终点为研究第二部分纳入的31例受试者达到独立影像评估委员会（IRRC）依据RECIST v1.1标准评估的ORR.

　　研究结果显示，在研究第二部分30例疗效可评价人群中（1例受试者入组后因中心实验室发现FGFR基因突变丰度不符合入选标准而被排除疗效可评价人群），15例患者达到IRRC确认的疾病缓解，主要终点指标ORR达到50%，疾病控制率为100%。培米替尼的安全性良好。安全性分析纳入34例患者，所有患者均出现至少一项治疗相关不良反应，其中最常发生为高磷酸血症。

　　该研究结果提示，对于FGFR2基因融合或重排阳性的中国复发或转移性胆管癌患者，培米替尼是一种高效且可耐受的二线治疗选择。为FGFR2基因融合或重排阳性患者提供了令人兴奋的新治疗选择，并将为那些面临困难的诊断过程和预后不良的患者带来希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胆管癌靶向药培米替尼/培美替尼(PEMIGATINIB)的使用说明

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