目前，国内转移性肾细胞癌患者一线治疗的两大类方式包括TKI靶向单药治疗（如培唑帕尼和舒尼替尼）和靶免联合治疗（如阿西替尼联合帕博利珠单抗和仑伐替尼联合帕博利珠单抗）。而具体到每个患者选择哪种药物治疗方式，主要依据IMDC或MSKCC危险分层。低危患者首推单药TKI治疗，高危患者则首推荐联合治疗；而中危人群占比最大，治疗选择仍有争议，如何筛选出适合TKI单药的患者仍是难题。现尚不清楚培唑帕尼在IMDC中/低风险组或不同转移部位的患者中的治疗反应是否一致。基于此，一项回顾性、多中心中国真实世界研究探讨了一线培唑帕尼单药治疗IMDC低/中风险转移性肾细胞癌（mRCC）的疗效和安全性，并通过多因素分析探究了哪类患者可能更适合TKI靶向单药治疗。

　　在这项多中心回顾性研究中，研究者建立了一个真实世界mRCC患者数据库，纳入2017年5月至2020年2月期间接受一线培唑帕尼靶向治疗的143例低/中危mRCC患者。根据IMDC风险分层，低危组有46例（32.2%），中危组有97例（67.8%）。大多数患者为透明细胞肾癌，转移部位主要累及肺和骨。在总体队列中，mRCC患者的中位随访时间为24.7个月，中位PFS为21.2个月（95%CI，17.19-27.14）。

　　生存情况分析：IMDC低危患者的PFS和ORR相对最好。低危组中位PFS可达27.1个月，中危组中位PFS为17.2个月（P=0.0019）。在客观缓解率（ORR）方面，低危组的ORR高达43% （20/46），中危组为21%（20/94）。既往的研究结果已证实IMDC低危组患者是培唑帕尼治疗的理想目标人群，本研究再次证实VEGFR靶向药物在低危患者中的卓越疗效。中危组再分层，伴1个危险因素的患者比伴2个危险因素的患者获益更显著，中位PFS分别为25.9个月和11.2个月（P<0.0001）。这提示对于中危人群仍需要更精细的“再分层”，可以进一步分为1个风险因素和2个风险因素，从而更准确地指导临床治疗来改善患者的预后。

　　转移特征分析：仅肺转移患者的PFS长于骨转移患者（中位值分别为25.9个月和21.2个月）；包括肺转移在内的多发转移患者的PFS比无肺转移的多发转移患者的PFS更长（中位值分别为31.0个月和11.21个月）；单个转移器官累及患者获益优于多个转移器官累及（中位PFS：25.9 个月 vs 14.6个月）；对于转移器官累及数量及不同转移部位，培唑帕尼治疗反应不一；在≥65岁及<65岁患者中，两组的PFS相似。单个转移器官累及（特别是肺转移）患者通过培唑帕尼治疗可获得较长的PFS获益。

　　安全性分析：共65例患者（45.5%）报告了不良事件（AE），多数为轻度（1级或2级），最常见的不良反应是发色变化、高血压、腹泻、蛋白尿、转氨酶升高和手足皮肤反应等，无患者因AE停药。

　　综合以上结果，培唑帕尼在中国mRCC患者中的疗效确切，尤其是IMDC低危患者、中危伴1个危险因素患者、单个转移器官累及（特别是肺转移）患者最能从单药培唑帕尼治疗中获益。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：培唑帕尼/维全特(PAZOPANIB)治疗肾癌和软组织肉瘤都有显著的效果？

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