氨己烯酸是婴儿痉挛症（Infantilespasm,IS）的一线治疗药物，是伴有结节性硬化（Tuberoussclerosiscomplex,TSC）的婴儿痉挛症患儿的首选药物。2017年，《癫痫》（IF=5.864）杂志发表了一篇美国波士顿儿童医院接受氨己烯酸治疗的癫痫儿童的回顾性研究。

　　该研究共纳入了103名患儿。初次就诊时，71名（68.9%）患者有一种癫痫发作类型，26名（25.2%）有两种癫痫发作类型，5名（4.9%）有三种癫痫发作类型，1名（0.97%）有四种癫痫发作类型。在开始服用氨己烯酸后，80名（77.7%）患者有一种癫痫发作类型，15名（14.6%）有两种癫痫发作类型，8名（7.8%）有三种癫痫发作类型。第一次随访时的中位剂量为每天100mg/kg（IQR79.4-125），最后一次随访时为每天93.8mg/kg（IQR54-128.6）。

　　第一次随访时，共99名患者完成，其中有72名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，有24名（24.2%）达到完全无癫痫发作；最后一次随访中88名患者完成，其中64名（72.7%）癫痫发作频率降低超过50%，33名（37.5%）达到完全无癫痫发作。

　　与基线比较，第一次随访时癫痫发作频率降低了83.3%（n=99，IQR27.4-99.8），最后一次随访降低了96.7%（n=88，IQR43.3-100）。短期和长期治疗对癫痫控制的影响没有差异（Wilcoxon符号秩检验，p=0.448）

　　该研究的71名停用氨己烯酸的患者中，有14名（19.7%）出现了15种不良反应。最常见的不良事件是6名患者（8.5%）的视力异常，包括5名（7%）患者的视网膜电图（ERG）相对于基线的变化和1名（1.4%）患者的视觉跟踪异常。在3名患者（4.2%）中观察到癫痫发作增加，在2名患者（2.8%）中观察到疲倦/疲劳，在1名患者（1.4%）中分别观察到以下情况：贫血、可能的氨己烯酸相关毒性、药物毒性和厌食症。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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