大家知道现在我们在临床上所有的治疗措施的制定都是基于循证医学的证据，也就是说，必须去通过大规模的临床试验得到的结论，这样的结论才有它的普世性。那么在PROFILE1029试验之前，全球已经做了非常多的临床试验关于克唑替尼治疗ALK阳性的晚期非小细胞肺癌，中国也有参与其中，这其中包括有I期临床试验，扩大的I期临床试验，II期、III期的临床试验，我们也都参与到其中，这些临床实验结论中也都得到了一些比较好的临床结果。

　　比如之前的PROFILE 1014研究，该研究也是全球多中心的，该研究同PROFILE 1029试验一样也是将标准化疗与克唑替尼进行对比，治疗人群选择ALK阳性的晚期NSCLC患者，结果显示克唑替尼组患者的中位生存期为10.9个月。但我们回过头来仔细的看看，在PROFILE 1029研究以前，所有的临床研究都是集中在西方国家，少有中国人群和东亚国家人群，研究人员也只是参与者。我们知道，在分子医学及精准医学时代，基因的突变可能存在人种之间的差异，针对基因突变治疗对于不同人群它的治疗效果也可能不一致。因此从实践需要和循证医学证据需要上来讲，我们现在急需一个以中国人群为主的这样一个大型的临床试验研究，来证实我们目前观察到的现象在中国人身上也是一样的。基于这样的一个理念和需求我们设计了PROFILE 1029试验，在这个临床研究中，我们也是将检测到ALK阳性的NSCLC患者分为两个治疗组，一组接受克唑替尼治疗，一组接受标准化疗，我们得出的研究结果显示患者的中位PFS也是11个月，达到了我们预期的目标，其结论也是非常令人欣喜的。

　　针对于合并发生脑转移的患者采用克唑替尼治疗，结果显示针对于这部分人群克唑替尼也是有效的。昨天的数据大家也已经看到了，基于我们今天公布的数据，我们可以这样说，克唑替尼可以作为一线治疗ALK阳性的晚期NSCLC患者，对于合并有脑转移的患者也可以作为一线治疗手段。这也是对我们中国的临床实践影响比较大的一项临床试验研究。

　　ROS1重排是发现的另外一个肺癌启动基因，这个启动基因在所有患病人群的发生率大约在2%左右，那么大家知道，也就是说100例患者也就只有2例患者存在ROS1重排。因此，在这种背景下，如果我们按照传统的临床试验的步骤，必须通过“头对头”的随机对照研究来得到临床试验的结果。我们可以简单地算一下，我们如果需要300例左右的患者，可能就需要3000例甚至更多的患者来进行前期的筛选，这样的话我们工作量也将会是非常的巨大。

　　因此，针对于这种罕见的驱动基因阳性的病人，我们必须要有一个创新的思路，这个创新的思路就是有可能采用单臂的临床试验，来确定它的疗效，然后与传统的数据进行比较。当然，如果我们积累到了一定程度的病例数，也是需要进行随机对照临床试验与标准治疗进行对比。正是基于这一设计理念，我们中国大陆地区联合了日本、韩国、中国的台湾地区，开展了一项亚洲地区单臂的II期临床试验，这项临床试验总共搜集了127例患者（也就意味着我们筛选了1500-2500例患者，才找到这127例患者）。该研究的结果我们昨天也已经公布，中位的PFS是14个月。但是非常奇怪的是，在国际上有4个这样类似的临床试验，1个是来自美国的I期临床试验，1个是法国的，另一个也是来自欧洲的一个回顾性研究，但是研究结论呈现出较大的差异，美国的临床试验结论得出了PFS是19个月，而法国的以及另外一项欧洲的回顾性研究结论是PFS仅9个月，我们的数据是14个月，那么从通过这些结论，我们可以看到，ROS1对比于传统化疗，不管是9个月，抑或是19个月，都是超过了传统的化疗。

　　这也是ROS1的第一大特点。第二大特点是很多病人是经过多线治疗后，这种多线治疗后可能导致了ROS1在不同的国家级地区它的疗效不一致，但是其最低的有效率是9个月以上，也超过了我们底线。迄今为止，由中国主导的这项临床试验，它的入组患者例数是最多的，美国和法国也都只有几十例，对于这种单臂的临床试验研究来说，入组例数越多，它的可信度也就越高。昨天的数据公布显示，对于ROS1阳性的患者，克唑替尼也是一个推荐的治疗方案。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：克唑替尼/赛可瑞(CRIZOTINIB)是ROS1阳性晚期肺癌患者的一线治疗方案？

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