某公司发表了一项将EVOMELA（马法兰）用于多发性骨髓瘤患者自体移植（ASCT）时清髓性预处理的关键性临床研究的数据。研究数据肯定了马法兰作为多发性骨髓瘤患者自体干细胞移植过程中大剂量预处理方案用药的疗效及可接受的安全性。新型马法兰制剂使用了Captisol技术来提高美法仑的溶解性及稳定性，并且不再需要含有丙二醇的助溶剂。值得一提的是，这延长了马法兰的使用时间及输液时间，同时可以简化其临床使用及输液管理。不再使用导致肾功能衰竭及心律失常的丙二醇，新的制剂在重组时使用了标准的水稀释液。

　　BBMT杂志发布了一项由美国5个研究点61名患者参与的、开放标记的2b期关键性临床研究；包含56名新诊病人及5名经自体干细胞移植后复发的多发性骨髓瘤患者。参与研究的患者在接受自体干细胞移植的3天前及2天前各接受马法兰200mg/m2（相当于2剂）。第100天时研究者根据临床反应评估的客观缓解率（ORR）为99%，完全缓解率CR为31%（严格意义的完全缓解率为16%）；由独立病理检查评估的客观缓解率为100%，完全缓解率为21%。在独立的病理检查中完全缓解率相对较低是由于数据的缺失。

　　重要的是，前期经过自体干细胞移植后又复发的5名患者都对马法兰产生了反应。研究中的全部患者均达到了骨髓抑制，中位时间为移植后5天；也全部成功完成了中性粒细胞及血小板的植入（中位时间分别为移植后的12及13天）。治疗相关死亡率为0%，非血液学相关不良事件多为Grade1级及2级。Grade3级的黏膜炎及口腔炎发生率分别为10%及5%，没有发生Grade4级的黏膜炎及口腔炎。20%的患者产生了治疗相关的严重不良事件，多为Grade3级，并且多为骨髓抑制化疗中常见的不良事件。没有发现新的安全预警信号。

　　2014年12月，Spectrum向FDA提交了有关马法兰作为多发性骨髓瘤自体干细胞移植前大剂量预处理治疗用药的新药申请（NDA）。Spectrum同时也在申请将马法兰用于不适宜口服用药的多发性骨髓瘤患者的姑息治疗，这是目前获批的静脉美法仑制剂的使用指征。新药申请（NDA）通过了批准。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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