维奈托克(venetoclax)是一种实验性B细胞淋巴瘤因子-2(BCL-2)抑制剂，由艾伯维公司和罗氏公司联合开发。BCL-2是一种可阻止一些细胞（包括淋巴细胞）凋亡的蛋白。维奈托克旨在选择性抑制BCL-2因子的功能，恢复细胞的通讯系统，让癌细胞自我毁灭，以达到治疗肿瘤的效果。

　　FDA认为这种药物在治疗带有17p基因缺失突变的慢性粒细胞白血病患者方面有着显著疗效。目前约有3-10%的一线慢性粒细胞白血病患者都带有这种基因突变，而在出现抗药性的慢性白血病患者中，这一比例更是高达50%之多。

　　在维奈托克第一阶段的研究中，研究者采用剂量递增研究的方法以评估其安全性、药代动力学特性及疗效。复发慢性淋巴细胞白血病（CLL）患者、难治好的CLL患者或小淋巴细胞淋巴瘤（SLL）每日口服维奈托克治疗，其中56名患者每天口服150-1200mg的维奈托克，另外60名患者每天口服400mg的维奈托克，以周为周期逐步加量。

　　在纳入该项研究之前，大多数患者均接受过多种疗法的治疗，其中89％的患者预后不良。有研究表明，维奈托克在任何剂量下都具有一定活性。56名患者中有3名出现临床肿瘤溶解综合症，其中有一人死亡。调整剂量递增时间表后，60名患者中没有一个出现临床肿瘤溶解综合症。其他毒性作用包括轻度腹泻（52％的患者），上呼吸道感染（48％），恶心（47％），和3至4级的中性白细胞减少症（41％）。研究未检测出维奈托克的最大耐受剂量。在纳入的116例患者中，92名患者（79％）对维奈托克治疗的应答，有不良预后结果的患者（包括对氟达拉滨耐药的患者，染色体17P缺失的患者，和IGHV未发生突变的患者）的应答率在71-79％之间，服用维奈托克后，20％的患者完全缓解。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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