Viale-C研究(M16-043)是一项针对初治且不能耐受标准诱导化疗的AML患者进行的国际多中心III期随机双盲对照性临床研究，旨在评估维奈克拉联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）试验组与安慰剂联合低剂量阿糖胞苷（LDAC）对照组的疗效与安全性。Viale-C研究也是美国艾伯维生物制药公司正在全球开展的两项维奈克拉片治疗老年AML患者的临床试验之一。

　　该研究纳入未接受治疗且不适合使用强化疗的AML患者，按2：1的比例随机分配至维奈克拉片试验组（600mg/dPOd1-28+LDAC20mg/m2/dSCd1-10）和安慰剂组（POd1-28+LDAC20mg/m2/dSCd1-10）。主要研究终点为OS,次要研究终点包括复合缓解率（即完全缓解[CR]或血细胞计数未完全恢复的CR[CRi]，CR+CRi），完全缓解和完全缓解且部分血液学恢复(CR+CRh)的比例，以及脱离红细胞输注，脱离血小板输注等多个指标的评估。

　　该研究最终共纳入全球211例未接受治疗且不适合使用强化疗的AML患者，其中维奈克拉片试验组纳入143例，对照组纳入68例，两组患者基线基本一致，但试验组纳入了更多的继发性AML患者（41%vs34%）和预后差的患者（33%vs29%）

　　主要研究终点OS

　　试验组维奈克拉片联合LDAC比对照组LDAC联合安慰剂组能降低AML患者25%的死亡风险。试验组中位OS延长3.1个月(7.2个月vs4.1个月，HR=0.75，P=0.11)。

　　考虑到部分患者入组时间靠近数据第1次cutoff导致这些患者随访时间不够，稀释了最终的疗效结果，本研究对所有入组患者进行了延长随访分析，结果显示+6个月随访后，中位OS,试验组比对照组延长4.3个月（8.4个月vs4.1个月，HR=0.70，P=0.04）。

　　次要研究终点（CR,EFS,患者生活质量）

　　试验组维奈克拉片联合LDAC在治疗后达到完全缓解这项重要指标也获得显著性优势。其中维奈克拉片试验组的复合反应率（CR/CRi）显著高于对照组（47.6%vs13.2%，P<0.001），并且无事件生存时间（EFS）也明显延长（4.7个月vs2.0个月，P=0.002）。

　　另外，对于血液肿瘤临床医生和患者以及患者家属而言，患者生活质量的提高也具有重要的临床意义。此研究发现，在使用了维奈克拉片试验组患者的输血依赖较对照组明显减少（37.1%vs16.2%,P=0.002）。同时，试验组患者疲劳指数（FatigueScores）比对照组快速改善，生活质量指标（QoL）也明显提高，以上评估在改善患者的生活质量同时会减少患者家庭负担和节省社会公共医疗资源。

　　此研究证实，虽然试验组在LDAC基础上加用了维奈克拉片，但两组总体安全性一致，没有出现预期之外的严重不良事件。其中，试验组主要的不良反应是骨髓抑制和胃肠道不良反应，在实际临床使用中还是需要多关注。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：慢性淋巴细胞白血病治疗药維奈妥拉/维奈托克(VENETOCLAX)的简要介绍

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