TPO-RAs（艾曲泊帕和罗米司亭）被广泛用于ITP的二线治疗，其中艾曲泊帕和罗米司亭已获得FDA批准十多年，在临床的使用中已具有既定的疗效和安全性。阿伐曲泊帕是2019年批准用于ITP的新型口服TPO-RA,其临床试验显示可有效提高血小板计数，并且经暴露时间校正后具有与安慰剂相当的安全性，且不具有肝毒性的黑框警告。此外，阿伐曲泊帕不螯合多价阳离子，因此可与食物一起服用，且对膳食成分没有限制。临床研究数据显示高比例的患者(~90%)对阿伐曲泊帕治疗有应答，然而目前描述其他TPO-RAs转换为阿伐曲泊帕治疗后血小板应答的持久性数据是有限的。
本研究评估患者从艾曲泊帕和罗米司亭转换为阿伐曲泊帕治疗后首次失去应答的时间（如果有的话），以及失去应答的时间占比。该研究回顾性评估了2019年7月至2020年12月在美国四个三级ITP转诊中心从艾曲泊帕或罗米司亭转换为阿伐曲泊帕治疗的所有ITP成人，转换原因包括疗效、安全性及口服和饮食便利性。患者接受阿伐曲泊帕治疗至少两个月以评估有效性。应答定义为血小板计数≥30,000/uL.失去应答定义为连续两次至少相隔7天的血小板计数<30,000/uL.在本次研究的数据收集中，患者接受挽救治疗中皮质类固醇8周内或静脉注射免疫球蛋白4周内的血小板计数无效，将不纳入分析。
42/44(95%)的患者使用阿伐曲泊帕后至少应答一次，36/44(81.8%)的患者应答时不伴随挽救治疗，6/44(13.6%)对阿伐曲泊帕应答患者伴随至少一次挽救治疗。
31/42(73.8%)的患者从未经历过失去应答。所有对阿伐曲泊帕产生应答的患者维持应答时间占比88.7%，其中不伴随挽救治疗患者维持应答时间占比93.6%。
因疗效进行TPO-RAs转换治疗的患者接受阿伐曲泊帕治疗后维持应答时间占比68.2%；因安全性（不良事件）进行TPO-RAs转换治疗的患者接受阿伐曲泊帕治疗后的维持应答时间占比90.2%；因便利性进行TPO-RAs转换治疗的患者接受阿伐曲泊帕治疗后的维持应答时间占比96.5%。
总体而言，所有转换为阿伐曲泊帕治疗后患者的中位血小板计数为107×10^9/L,其中因疗效进行TPO-RAs转换治疗患者的血小板计数中位数为60×10^9/L；因安全性（不良事件）进行TPO-RAs转换治疗患者的血小板计数中位数为93×10^9/L；因便利性进行TPO-RAs转换治疗患者的血小板计数中位数为129×10^9/L.
从艾曲泊帕或罗米司亭转换为阿伐曲泊帕治疗的慢性ITP患者，对阿伐曲泊帕的初始反应既持久又稳定，其中高达74%的患者对阿伐曲泊帕产生应答后从未经历过失去应答，且阿伐曲泊帕治疗时期内维持应答的时间占比高达89%。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：阿伐曲泊帕/阿伐曲波帕(DOPTELET)治疗血小板减少症可显著的提升血小板？
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