2022年03月25日（马萨诸塞州剑桥）BlueprintMedicinesCorporation宣布，欧盟委员会(EC)已扩大阿伐普替尼(avapritinib)的适应症，包括用于治疗成人的单一疗法患有侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、系统性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)的患者，患者之前至少接受过一次全身性治疗。

　　EC的决定遵循人用医药产品委员会(CHMP)的积极意见，并基于1期EXPLORER试验和2期PATHFINDER试验的结果，其中阿伐普替尼在所有疾病的晚期SM患者中显示出持久的临床疗效至少一种全身治疗后的亚型和一般耐受良好的安全性特征。

　　阿伐普替尼是一种激酶抑制剂，获得欧盟委员会批准，用于治疗携带PDGFRAD842V突变的不可切除或转移性胃肠道间质瘤(GIST)成人患者，以及用于治疗侵袭性全身肥大细胞增多症(ASM)、全身性肥大细胞增多症伴相关血液肿瘤(SM-AHN)或肥大细胞白血病(MCL)，至少经过一次全身治疗后。它还在中国大陆以品牌名称泰吉华批准用于治疗具有PDGFRA外显子18突变（包括PDGFRAD842V突变）的成人不可切除或转移性GIST，并在香港和台湾批准用于治疗成人不可切除或转移性GIST携带PDGFRAD842V突变。

　　在欧洲，BlueprintMedicines计划在欧盟批准后在德国启动其首次商业上市，阿伐普替尼商业上市的时间将根据当地报销和获取途径而因其他国家而异。阿伐普替尼将提供25mg、50mg、100mg和200mg的剂量强度，晚期SM的推荐起始剂量为200mg，每天1次。

　　系统性肥大细胞增多症(SM)是一种由KITD816V突变驱动的罕见疾病。肥大细胞不受控制的增殖和活化会导致各种SM患者出现慢性、严重且通常无法预测的症状。绝大多数受影响的人患有非晚期（惰性或冒烟）SM，其症状会导致对生活质量产生深远的负面影响。少数患者患有晚期SM，其中包括一组高危SM亚型，包括ASM、SM-AHN和MCL。除了肥大细胞活化症状外，晚期SM还与肥大细胞浸润导致的器官损伤和存活率低有关。在晚期SM亚型中，中位总生存期在ASM中约为3.5年，在SM-AHN中约为2年，在MCL中不到6个月。在欧洲，大约有40,000名SM患者，晚期SM约占该患者群体的5%至10%。

　　尽管接受了多种对症治疗，但包括过敏反应、斑丘疹、瘙痒、腹泻、脑雾、疲劳和骨痛在内的衰弱症状通常在所有形式的SM中持续存在。患者经常生活在对严重的、意想不到的症状的恐惧中，工作或进行日常活动的能力有限，并且隔离自己以防止不可预测的触发因素。从历史上看，没有批准的治疗SM选择性抑制D816V突变KIT的疗法。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：胃肠道间质瘤新疗法阿伐普替尼/阿维普替尼(AYVAKIT)的临床研究效果如何？

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