芦卡帕利(Rucaparib、Rubraca)是一种聚ADP-核糖聚合酶(PARP)抑制剂,可阻断一种参与修复受损DNA的酶。通过阻断这种酶,具有受损BRCA基因的癌细胞内的DNA可能不太可能被修复,从而导致细胞死亡,并可能减缓或停止肿瘤的生长。美国食品和药物管理局批准了芦卡帕利(rucaparib)用于治疗某种类型的卵巢癌妇女。芦卡帕利被批准用于患有晚期卵巢癌的妇女,她们已经接受了两种或两种以上的化疗,并且其肿瘤有特定的基因突变(有害的BRCA),这一点已被FDA批准的配套诊断测试所确认。
FDA还批准了用于芦卡帕利的FoundationFocus CDxBRCA辅助诊断,这是该机构批准的第一个基于下一代测序(NGS)的辅助诊断。这种NGS检验可以检测卵巢癌患者肿瘤组织中是否存在有害的BRCA基因突变。如果检测到一个或多个突变,患者可能有资格接受芦卡帕利治疗。
芦卡帕利的安全性和有效性在两项单臂临床试验中进行了研究,涉及106名BRCA基因突变的晚期卵巢癌患者,他们曾接受过两种或更多种化疗方案的治疗。使用FoundationFocus CDxBRCA辅助诊断法,96%的受试者在有肿瘤组织的情况下确认了BRCA基因突变。这些试验测量了肿瘤完全或部分缩小的参与者的百分比(总反应率)。在试验中,54%接受芦卡帕利治疗的参与者的肿瘤完全或部分缩小,持续时间中位数为9.2个月。
芦卡帕利的常见副作用包括恶心、疲劳、呕吐、红细胞水平低(贫血)、腹痛、味觉异常(味觉障碍)、便秘、食欲下降、腹泻、血小板水平低(血小板减少症)和呼吸困难(呼吸困难)。芦卡帕利与严重的风险有关,如骨髓问题(骨髓增生异常综合征),一种被称为急性骨髓性白血病的血液癌症和胎儿伤害。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!