吉瑞替尼Xospata是第二代FLT3抑制剂,有潜力改善携带2种最常见类型突变AML患者的预后——FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)突变。针对FLT3跨膜区内部串联重复(ITD)和FLT3酪氨酸激酶结构域(TKD)这2种不同的突变具有抑制作用。FLT3-ITD突变影响约30%的AML患者,与恶化的无病生存和总体生存相关。FLT3-TKD突变影响约7%的AML患者。尽管对这些突变的影响还不太清楚,但它们与治疗耐药性有关。
2018年,吉瑞替尼相继在日本和美国获批上市,2019年在欧洲获批上市。急性髓系白血病(AML)这种快速发展的癌症,能够抑制骨髓和血液中的正常细胞,从而导致正常血细胞数量减少,这类患者都需要持续输血。估计有25%至30%的AML患者在FLT3基因中有突变,这些突变与疾病进展性和更高的复发风险有关,吉瑞替尼靶向这种基因,它也是第一款能够单独用于治疗患有复发或对初始治疗没有反应的FLT3突变的AML患者的药物。
吉瑞替尼的一组研究显示,在化疗后AML复发或未改善的人群中,研究人员对比了247名服用吉瑞替尼的患者和124名接受化疗的患者的总生存率(the rate of overall survival)。结果显示,服用吉瑞替尼的患者OS中位值为9个月,而接受化疗患者的为6个月;使用吉瑞替尼,完全缓解的患者继续保持缓解状态的中位数为15个月,而化疗的中位值为2个月。
患者用药后最常见的不良反应是肌肉、关节疼痛、疲劳、肝酶升高(肝转氨酶)。服用吉瑞替尼的患者可见罕见的分化综合症(症状可能包括发烧,咳嗽,呼吸困难,肺部或心脏周围液体,体重迅速增加,肿胀,肾功能不全或肝功能不全)。孕妇或哺乳期妇女不应服用吉瑞替尼,因为它可能对正在发育的胎儿或新生儿造成伤害。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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