SENSCIS研究是一项覆盖32个国家和地区的多中心随机安慰剂对照Ⅲ期临床试验，纳入576例患者；中国有9个中心参与。研究目的在于探究尼达尼布治疗SSc-ILD患者52周的疗效及安全性，主要终点为52周期间评估的用力肺活量（FVC）年下降率。SENSCIS临床试验达到了其主要终点：降低SSc-ILD患者的FVC年下降率，延缓SSc-ILD患者的肺功能减退和疾病进程。

　　系统性硬化病（SSc）又称为硬皮病，属于自身免疫性疾病及风湿性疾病范畴。它是一种罕见病，中国大陆地区患病率约10/10万，不同地区差异较大，全球估计有250万患者。硬皮病以皮肤、血管、软组织纤维化导致的皮肤硬化和功能障碍为主要表现，但不局限于皮肤症状，全身多系统和器官均可受累。间质性肺疾病（ILD）是硬皮病的常见表现之一，也是导致预后不良和死亡的首要原因。患者早期可能没有明显症状，因此易造成漏诊和延误诊治，影响治疗效果和预后。由于目前尚没有针对该病的有效药物获批上市，治疗手段十分局限，临床上存在高度未满足的治疗需求。

　　尼达尼布是一种多靶点酪氨酸激酶抑制剂（TKI），用于特发性肺纤维化（IPF）的治疗。自2018年3月在中国上市以来，尼达尼布开启了IPF治疗的新篇章。SSc-ILD与IPF/ILD发病机制存在共性，肺纤维化同样是前者的一种典型表现。对IPF有效的尼达尼布是否可以用于SSc-ILD的治疗呢？SSc-ILD患者中开展的目前为止最大随机对照试验SENSCIS研究如今给出了令人欣喜的答案。研究发现，与安慰剂相比，尼达尼布治疗显著改善SSc-ILD患者FVC年下降率；预设亚组分析显示：尼达尼布减缓SSc-ILD患者FVC年下降率作用一致。52周试验结束时，尼达尼布治疗组患者校正后的FVC年下降率（毫升/年）为-52.4，安慰剂组为-93.3（绝对差异为40.95mL/年，95%CI 2.88-79.01，p=0.035）。这相当于减缓了肺功能下降44%。（注：FVC是肺功能既定的测量指标，随着ILD进展，肺功能逐渐不可逆地恶化。）

　　简而言之，尼达尼布不仅可用于特发性肺纤维化，对于继发性肺间质病变如SSc-ILD同样有效。它可以延缓SSc-ILD患者肺间质病变的进展、延缓肺功能下降，从而改善患者预后。药物安全性也始终是患者和公众关注的重点。研究显示，尼达尼布治疗组不良事件发生比例与安慰剂相当。出现严重不良事件（包括导致死亡的不良事件）的患者比例在两治疗组间相仿。尼达尼布组比安慰剂组更频繁观察到的最常见不良反应为胃肠道疾病，尤其是腹泻、恶心和呕吐，但这些大多数是轻中度，且可被控制。

　　这项国际多中心临床研究也纳入了包括22名中国患者在内的亚洲患者，大约占整体人群1/4。预设亚组分析显示：在所有被评估的亚组间，尼达尼布减缓SSc-ILD患者FVC年下降率作用一致，各个置信区间大部分重叠，并且治疗-时间-亚组的交互作用p值都偏大。中国和东亚人群中，尼达尼布均显示了有益的治疗作用。中国人群中的治疗作用趋势和整体人群保持一致。中国人群、东亚人群和整体人群治疗效果的95%置信区间重叠，且未发现3个人群中治疗效果的异质性。值得一提的是，中国和东亚人群的整体不良事件情况与整个研究人群保持一致；中国人群中，仅在安慰剂组报告了1例严重不良事件。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：尼达尼布/维加特(NINTEDANIB)应该如何正确使用可以改善患者的生活质量？

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