普雷西替尼是一种口服（每日一次）、高效和高选择性的靶向RET变异的在研药物。由基石药业合作伙伴Blueprint Medicines的研究团队依据其专有化合物文库所设计的。临床前研究结果显示，普雷西替尼对RET融合、RET激活突变敏感，相比VEGFR2,普雷西替尼对RET的选择性有90倍提高，并且与已批准的多激酶抑制剂相比也有显著提高。那么作为RET突变特异性抑制的普雷西替尼疗效如何呢？

　　ARROW研究是一项针对普雷西替尼治疗晚期RET突变阳性患者的全球性、I/II期研究，近期公布的数据是RET基因变异的甲状腺髓样癌队列最新结果。

　　研究显示：

　　1.既往未经治疗的初治RET突变甲状腺髓样癌患者：客观缓解率（ORR）达74%，且所有患者的肿瘤缩小。

　　2.既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者：ORR也达到了60%，近98%患者肿瘤缩小，90%患者达到18个月缓解时间。

　　3.RET融合阳性甲状腺癌患者：ORR为91%，疾病控制率（DCR）达到了100%，所有患者肿瘤均缩小。

　　无论初治，还是既往接受过治疗的RET突变甲状腺髓样癌患者，经普雷西替尼治疗后均有确切的疗效。除了甲状腺髓样癌，普雷西替尼治疗RET融合阳性非小细胞肺癌（NSCLC）患者的数据同样优异，普雷西替尼在RET融合阳性NSCLC患者中表现出一致且强劲的临床抗肿瘤活性，不论患者是否曾经接受过治疗，也不论其RET融合伴侣类型或是否已累及中枢神经系统（CNS）。研究结果显示，在80例先前接受过含铂化疗的RET融合阳性NSCLC患者中，截止2019年11月18日，独立中央审查确定的客观缓解率为61%（95%CI:50-72%）；总的来说，95%的患者肿瘤缩小，其中14%的患者肿瘤完全消退，中位DOR尚未达到（95%CI：11.3个月，不可估计）。

　　在26例初治（先前未接受治疗）RET融合阳性NSCLC患者中，独立中央审查确定的客观缓解率为73%（95%CI:52-88%），12%的患者实现完全缓解，所有患者肿瘤缩小。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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