2017年4月，美国FDA批准米哚妥林联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。FLT3突变的急性髓性白血病患者预后差，米哚妥林（Midostaurin）是一种口服多激酶抑制剂，对FLT3突变患者有活性，研究者进行了一项3期临床试验，研究标准化疗方案中加入米哚妥林是否可以延长这类患者的总生存期。

　　研究者对3277名18-59岁、新诊断出的急性髓性白血病患者进行了FLT3突变的筛查，将患者随机分组为标准化疗（用柔红霉素、阿糖胞苷进行诱导化疗，大剂量阿糖胞苷巩固治疗）+米哚妥林组或标准化疗+安慰剂组，巩固治疗后缓解的患者进入维持期，维持期期间患者接受米哚妥林或安慰剂。根据FLT3突变亚型、酪氨酸激酶结构域（TKD）点突变、高比值（>0.7）或低比值（0.05-0.7）野生型等位基因内部串联重复（ITD）突变（分别为[高]ITD、低[ITD]）进行随机化分层。可以进行同种异体移植。主要终点为总生存期。

　　共计717名患者进行了随机化分组，360名分入米哚妥林组、357名安慰剂组。FLT3亚型为214名患者（高）ITD、341名（低）ITD、162名TKD。就年龄、种族、FLT3亚型、细胞遗传学风险、血细胞计数而言，两个治疗组相当，但两组性别不同（米哚妥林组女性占51.7%、安慰剂组59.4%，P=0.04）。米哚妥林组的总生存期明显长于安慰剂组（死亡的比值比，0.78，单尾P=0.009），无事件生存期（自随机分组至复发、全因死亡、或获得完全缓解前的时间——译者查阅全文注）亦如此（进展或死亡的风险比，0.78，单尾P=0.002）。在两次主要分析和一次对进行了移植患者的数据进行审查的分析中发现，米哚妥林对所有FLT3亚型均获益。两组严重不良反应率相近。

　　在FLT3突变的急性髓性白血病患者，标准化疗方案中加入多激酶抑制剂米哚妥林明显延长了总生存期和无病生存期。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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