米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)联合强化诱导巩固疗法用于FLT3-IT D突变体的患者。米哚妥林最初的特征是蛋白激酶C抑制剂,后续研究显示,其也是血管内皮生长因子/血管生成抑制剂,该药为全球首款急性髓系白血病靶向药物。属于酪氨酸激酶抑制剂,能够有选择性地抑制激活性突变KIT基因,能够抑制FLT3受体信号通路,从而抑制癌细胞增殖。对于存在ITD和TKD突变型FLT3受体的白血病细胞,或存在过表达野生型FLT3和PDGF受体的白血病细胞,米哚妥林(midostaurin)还能起到诱导细胞凋亡的作用。此外,米哚妥林(midostaurin)也能够抑制KIT信号通路、抑制组胺释放,诱导肥大细胞凋亡。
在一项ratify的随机试验中筛选3279名有FLT3突变患者,其中717名患者参加试验。入组患者接受米哚妥林(Midostaurin)联合阿糖胞苷+柔红霉素治疗。试验结果显示:米哚妥林(Midostaurin)联合治疗可以显著改善总生存时间(OS),减少23%的死亡风险。米哚妥林联合治疗组的中位无事件生存时间为8.2个月,化疗组为3.0个月;米哚妥林组中位总生存期(OS)为74.7个月,对照组为25.6个月。由此可知,米哚妥林治疗效果显著,可延长患者的无事件生存时间及总生存期,改善患者的生活质量,对患者的病情有积极作用。
在实验中发现的米哚妥林(Midostaurin)的副作用为肾功能不全、低钙血症、呕吐、高血糖、痔疮、器械相关感染、头痛、肌肉骨骼疼痛、上呼吸道感染、关节痛、鼻出血、发热性中性粒细胞减少症、失眠、恶心等等。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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