2017年4月，美国FDA批准米哚妥林联合化疗一线治疗FLT3突变阳性的急性髓性白血病（AML）成人患者以及成人侵袭性系统性肥大细胞增多症(ASM)、伴有血液肿瘤的系统性肥大细胞增多症(SM-AHN)和肥大细胞白血病(MCL)患者。

　　一项单臂、开放标签、多中心试验评估了米哚妥林作为单药在ASM、SM-AHN和MCL(统称为高级SM)患者中的疗效。患者在28天的周期内接受米哚妥林每次100 mg，每日两次，直到病情进展或出现无法耐受的毒性反应。在116名接受治疗的患者中，研究指导委员会确定了89名可评估患者。患者中位年龄64岁；64%为男性；几乎所有患者(97%)均为白种人；在这些患者中，36%曾接受过SM治疗；82%的患者在基线检测到KIT D816V突变；患者的平均治疗时间为11个月，17%的患者正在接受治疗。本次试验主要观察终点为CR（完全缓解）+ICR（不完全缓解）。

　　试验结果表明，所有患者的CR+ICR为21%，CR+ICR的中位持续时间为NR（not reached未达到），达到CR+ICR的中位时间为0.5个月。三组患者（ASM VS SM-AHN VS MCL）的CR+ICR为38%VS 16%VS 25%，CR+ICR的中位持续时间为NR VS NR VS NR，达到CR+ICR的中位时间为0.7个月VS 0.5个月VS 0.3个月。

　　作为一项事后探索性分析，研究人员还使用修改后的2013骨髓增生性肿瘤研究与治疗国际工作组-欧盟肥大细胞增多症竞争力网络(IWG-MRTECNM)共识标准评估了疗效。

　　结果表明，所有患者的ORR为17%，CR为2%，PR为15%。四组患者（ASM VS SM-AHN VS MCL VS SM未知亚型）的ORR为31%VS 11%VS 19%VS 33%，CR为6%VS 0%VS 5%VS 0%，PR为25%VS 11%VS 14%VS 33%。在任何亚型中均未达到中位DOR。在所有应答者中，DOR的中位随访时间为35.0个月。

　　米哚妥林最常见的不良反应有：恶心（82%）、呕吐（68%）、腹泻（54%）、水肿（40%）、骨骼肌肉痛（35%）、腹痛（34%）、疲劳（34%）、上呼吸道感染（30%）、便秘（29%）、发热（27%）、头痛（26%）、呼吸困难（23%）。米哚妥林最常见的3级以上不良反应有：上消化道出血（9%）、疲劳（9%）、腹泻（8%）、肺炎（8%）、水肿（7%）、呼吸困难（7%）、恶心（6%）、呕吐（6%）、腹痛（6%）、肾功能不全（5%）、发热（4%）、骨骼肌肉痛（4%）、胸腔积液（4%）

　　米哚妥林属于FLT3抑制剂，是一种口服多激酶抑制剂，可抑制调控许多重要细胞过程的多种激酶，从而中断癌细胞生长及增殖的能力。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！点击拓展阅读：米哚妥林/雷德帕斯(RYDAPT)是治疗急性髓细胞白血病的分子靶向药物？

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