维奈克拉/维那托克(VENETOCLAX)是一种可口服的选择性BCL-2抑制剂，是AML靶向治疗药物领域新星，临床应用前景喜人。

　　在一项Ib/II期单中心临床试验中，研究者评估了维奈克拉/维那托克与FLAG-IDA联合方案在新诊断（ND）或复发/难治性（R/R）AML fit患者中的疗效，旨在提高AML fit患者的缓解率和存活率。

　　该研究共纳入34例AML患者，11例ND AML患者ORR为91％（10例：9例CR，1例CRh）；在23例R/R AML患者中，有17例（74％）达到了CR/CRi的最佳缓解。将阿糖胞苷剂量降低至1.5 g/m2，诱导期应用14天Ven，巩固期应用7天Ven，试验中既未观察到血细胞减少，也未观察到早期死亡。严重不良事件（无论是否相关）包括：感染（n=26）、菌血症（n=12）、败血症（n=5）、低血压（n=4）以及伤寒（n=3）。未发现肿瘤溶解综合征。ND AML患者30天和60天死亡率均为0％，R/R AML患者60天死亡率为13％（2例患者死于疾病进展，1名死于真菌性肺炎)。ND和R/R AML患者的II期试验仍在进行中，有必要继续随访以证实长期生存获益。

　　随着诱导化疗和支持疗法不断改善，AML患者缓解率得到不断提高，但老年AML的治疗手段十分有限，AML患者治疗后复发率高。Bcl-2抑制剂作为一种新的靶向治疗手段，其作用可能使Bcl-2蛋白高表达的恶性肿瘤细胞能够恢复正常的凋亡通路，使这些细胞对传统化疗更敏感。特异性Bcl-2小分子抑制剂维奈克拉/维那托克联用其他化疗药物用于老年、难治复发AML患者均显示出较好的疗效。靶向Bcl-2为AML治疗开辟了一条新的途径，有望成为AML极具吸引力的治疗选择。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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