尿路上皮癌（UC）是一类肿瘤的总称。肾盏、肾盂、输尿管和膀胱构成了尿液输送和储存的通道，这个通道表面的上皮组织被称为“尿路上皮”。绝大多数肾盂癌、输尿管癌和膀胱癌都起源于尿路上皮，统称为“尿路上皮癌”，是目前最常见的一种膀胱癌。据全球癌症统计数据，膀胱癌已成为全球第10大常见肿瘤。现阶段，基于铂类的化疗方案仍是晚期UC患者治疗的首选策略。化疗虽然初始应答率高，但实现完全缓解的比例低，多数患者会在接受治疗的9个月内出现疾病进展。晚期UC患者的5年生存率仅约5%。接受化疗后，如何最大限度延缓患者疾病复发时间、延长患者总生存期则成为晚期UC一线治疗面临的重大问题。在众多癌种中，尿路上皮癌FGFR的变异检出率奇高，可达30%以上，以FGFR2和FGFR3的异常为主。这也为泌尿上皮肿瘤的FGFR2靶点的研发打下了理论基础。2019年4月12日，美国FDA批准了强生公司旗下杨森公司的口服小分子泛FGFR抑制剂 厄达替尼（Erdafitinib，商品名Balversa），用于治疗携带FGFR2/3突变或融合，在铂类化疗期间或化疗后（包括在新辅助化疗或辅助化疗一年内）出现疾病进展的局部晚期或转移性尿路上皮癌成人患者。成为了首款获批针对转移性尿路上皮癌的靶向药物。

　　BLC2001（NCT02365597）是一项多中心、开放标签、单臂的临床试验，评估了 厄达替尼在局部晚期或转移性尿路上皮癌患者中的疗效性和安全性。共计招募患者人群87名，这些患者在至少一次化疗之前或之后发生了进展，并且至少有一个以下的基因改变：在中心实验室进行的CTA检测发现FGFR3基因突变或FGFR基因融合。（所有患者接受厄达替尼每天一次8mg，在符合水平之后，增加至每天一次9mg，治疗直至疾病进展或不可接受的毒性。）

　　试验主要研究终点是客观缓解率（ORR）或缓解持续时间（DoR）。患者基线特征：中位年龄67岁；79%男性；74%白人；92%的患者ECOG评分状态为0或1；66%的患者存在内脏转移；97%的患者先前至少接受过一种顺铂或卡铂治疗；56%的患者先前只接受过以顺铂为基础的方案，29%的患者之前只接受了以卡铂为基础的方案，10%的患者同时接受了以顺铂为基础的方案和以卡铂为基础的方案；24%的患者之前接受过抗PD-L1/PD-1治疗。试验结果显示出，在所有患者中，客观缓解率（ORR）为32.2%，其中完全缓解为2.3%，部分缓解为29.9%；中位缓解持续时间为5.4个月，可见该药物对尿路皮癌有很好的缓解作用。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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