罗米司亭romiplostim)是一种肽类TPO-RA,由2个经二硫键连接的人IgG1κ重链恒定区(Fc片段)构成,每个重链恒定区在第228位氨基酸残基处通过多聚甘氨酸与2条序列相同的肽共价结合。4个结合位点与天然TPO结合,它可快速安全地升高健康人、ITP患者和MDS患者的血小板计数,该药最早于2008年7月在澳大利亚上市,其后相继由FDA和EMA批准上市,用于免疫性血小板减少症的二线治疗。
在美国开展的一项研究中纳入了340例ITP患者,均应用罗米司亭治疗。结果显示,无论ITP患者的病程如何,在随访24周内,超过80%的ITP患者均在罗米司亭开始治疗后均快速升高血小板。
在欧洲开展的一项前瞻性研究中,纳入356例接受罗米司亭治疗的ITP患者,基线的血小板计数仅为20×109/L,但在罗米司亭治疗2周后,ITP患者的血小板快速显著上升,并且在此后的104周治疗期间中长期保持至50×109/L以上。
在一项为期6个月的前瞻性、多中心、随机双盲、安慰剂对照的III期临床+3年随访研究中,其结果显示,相较之于安慰剂而言,罗米司亭组ITP患者的2级以上出血事件的发生率显著降低,分别为15%(罗米司亭组)vs34%(安慰剂组)。另外,罗米司亭是一类长效的TPO-RA,应用方面便捷且疗效持久,仅需一周一次即可达到持久良好的疗效。安全性良好:研究表明罗米司亭不损害肝脏功能,不影响饮食时间,长期治疗的安全性良好。如有需要,请咨询康必行海外医疗医学顾问:4006-130-650或扫码添加下方微信,我们将竭诚为您服务!
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