艾曲波帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）；后经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。
在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。患者需要具备以下条件：
1、年龄≥12岁；
2、诊断为重型再生障碍性贫血；
3、至少1个疗程以ATG为基础的治疗无效，且观察时间至少六个月以上；
4、血小板<30×109/L；
5、排除先天性造血衰竭。
艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者（40%）有治疗疗效（包括1系、2系或3系反应）。
最常见的不良反应是：恶心（33%）疲倦（28%）咳嗽（23%）腹泻（21%）和头痛（21%）。后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何，还需要很长的研究之路要走。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
更多药品详情请访问 艾曲波帕 https://www.kangbixing.com/bxyw/aqbp/
添加康必行顾问，想问就问
