吡非尼酮是一种新型抗纤维化的口服小分子化合物，属于吡啶类药物。溶于酒精和氯仿，不溶于水，分子透过细胞表面不需要受体。被美国FDA和欧盟EMA授予孤儿药的称号。全球第一个，也是目前唯一一个获得特发性肺纤维化（IPF）适应症的治疗药物。
现有研究表明吡非尼酮能够降低成纤维细胞增殖，减少纤维化蛋白和细胞因子的分泌、降低细胞外基质的生物合成和累积，以及减少炎性细胞TNF-α的合成和分泌。
动物实验研究表明吡非尼酮对若干组织具有抗纤维化作用，如肺，肝，肾。药物产品为速释硬胶囊，每片含有267毫克吡非尼酮，每日推荐剂量为3片，日3次，总剂量为2403mg/天。吡非尼酮吸收迅速，与食物同服可延缓其吸收。80-85％的代谢产物通过尿液排泄，平均半衰期为2.4小时。
吡非尼酮在组织中的分布尚不明确，研究发现肺部有药物分布。目前吡非尼酮的药代动力学的临床研究已在IPF患者中进行。
总体上吡非尼酮安全耐受，不良反应小。最常见的不良反应是消化道反应，包括恶心，食欲不振，胃部不适等症状，和皮肤症状包括光过敏性皮疹和皮肤瘙痒。少数患者可能出现头昏，疲乏等神经系统症状，一般服药一段时间后消失，以及肝酶如肝谷氨酰基转肽酶升高，一般是暂时的，可逆的。吡非尼酮的严重不良反应少见，减量可改善，或停药后可恢复。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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