泊马度胺为沙利度胺的类似物，具有免疫调节、抗血管生成和抗肿瘤作用。泊马度胺的细胞活性是通过其靶点cereblon（cullin-ring E3泛素连接酶复合物组分）介导的。
多发性骨髓瘤（MM）是一种克隆性浆细胞异常增殖的恶性疾病，是血液系统常见的恶性肿瘤之一，多发于中老年人，目前无法治愈。泊马度胺是第3代免疫调节剂（IMiD），2013年美国食品药品监督管理局（FDA）批准泊马度胺用于治疗复发难治MM，并于2020年5月又批准其用于治疗艾滋病相关卡波西肉瘤（KS）。泊马度胺于2020年11月在我国获批上市。
泊马度胺是第3代IMiD，结构与沙利度胺和来那度胺相似，但具有更强的抗MM活性和相似的安全性。泊马度胺具有直接的细胞毒性和免疫调节作用，能抑制血液肿瘤细胞增殖，诱导其凋亡，还能抑制对来那度胺耐药的MM细胞增殖；泊马度胺与地塞米松联用可协同诱导对来那度胺敏感或耐药的肿瘤细胞凋亡。另外，在重度联合免疫缺陷淋巴瘤小鼠模型中，泊马度胺联合利妥昔单抗较来那度胺显示出更强的协同抗肿瘤作用。
泊马度胺在我国获批的适应证为复发难治MM，推荐起始剂量为4 mg/d，第1天至第21天，每28 d为1个疗程，直至疾病进展或出现不可耐受的不良反应。
国内多中心Ⅱ期临床试验显示，接受泊马度胺治疗的复发难治MM患者常见不良反应为白细胞减少、中性粒细胞减少、血小板减少、贫血、淋巴细胞减少、高血糖症、肺炎等；常见的3~4级不良反应为中性粒细胞减少、白细胞减少、贫血、血小板减少、肺炎。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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