米托坦是一种肾上腺细胞毒性活性物质，是一种抑制肾上腺皮质类固醇激素产生的抗肿瘤药。在1970年获得美国食品药品监督管理局（FDA）批准，用于无法手术的、功能性和非功能性肾上腺皮质癌、肾上腺皮质增生以及肿瘤所致的皮质醇增多症。
在一项回顾性研究中，86%的患者在使用单药米托坦时出现了疾病进展，44%的患者出现了至少3级毒性反应，被认为可能与米托坦有关。然而，有8%的完全反应率是令人瞩目的。然而，许多人认为米托坦是所有转移性ACC治疗的骨干，即使是无功能的肿瘤，尽管没有以米托坦为变量的随机试验。
事实上，尽管对米托烷的疗效存在争议，但关键的FIRM-ACT研究在实验组和对照组都使用了米托烷。在该研究中，顺铂、依托泊苷、多柔比星、米托烷组的3-4级不良事件发生率为58%，而链霉素、米托烷组为41%。此外，对于米托坦为什么会增强细胞毒化疗的抗肿瘤效果，没有合理的科学解释。米托坦以前被证明是P-糖蛋白的推定抑制剂，因此被认为可以增强其他P-糖蛋白底物（如多柔比星）的疗效，导致其最初被纳入含多柔比星的治疗方案；然而，P-糖蛋白调节会有意义地提高抗肿瘤疗效的假设已被临床实验数据反复反驳，现在已经被放弃。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
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