依库珠单抗是补体激活通路中C5末端蛋白的有效抑制剂。与另一种已被批准用于重症肌无力的C5抑制剂伊诺凯组单抗(enculizumab)不同,依库珠单抗的半衰期较长,因此该药维持期的给药间隔可达8周。依库珠单抗(eculizumab,商品名Soliris)用于治疗两种罕见的血液疾病。依库珠单抗是一种抑制末端补体C5的重组人源型单克隆抗体。该抗体对C5有高度亲和力,能阻断C5a和C5b-9的形成,并保护哺乳动物细胞不受C5b-9介导的损伤,完全阻断补体介导的血细胞破坏。
依库珠单抗是由亚力兄制药公司(Alexion Pharmaceuticals)投入8亿美元、用了15年时间研发出来的。临床上用于治疗罕见的血液疾病包括阵发性睡眠性血红蛋白尿(PNH)和非典型溶血尿毒综合征(aHUS)。剂量规格为300 mg单次使用小瓶,每瓶含30mL的10mg/mL无菌,无防腐剂溶液。
依库珠单抗最早于2007年被FDA批准用于PNH的治疗。2008年和2010年分别于欧洲和日本上市。2013年欧洲将使用范围扩展到儿童患者。依库珠单抗治疗效果非常好,能够减少补体介导的溶血作用,使红细胞的破坏减少,能够将由阵发性睡眠性血红蛋白尿导致的严重并发症和其他致命症状比如肺动脉高压和血栓形成等减少90%,并极大提高患者的生活质量。虽然昂贵,对于患者来说却是物有所值。
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