尼拉帕利是全球第一个获批应用于所有铂敏感复发卵巢癌患者(不论患者是否有BRCA突变)的药物。
此前,很大一部分病友因为基因检测结果发现自己不存在BRCA1/2基因突变而维持治疗时选择忽视PARP抑制剂,因为在她们的印象中:没有BRCA1/2基因突变的维持治疗无异于服用安慰剂。尼拉帕利的临床前PD研究显示:尼拉帕利在具有不同生物标记物状态的PDX模型中,均显示出显著的抗肿瘤效果。而临床研究NOVA已证实了其在所有人群包括gBRCA突变和gBRCA野生型铂敏感复发患者中维持治疗的疗效和安全性。
更令人惊喜的是,去年国际知名的ESMO年会上,PRIMA研究公布了尼拉帕利用于晚期卵巢癌一线维持治疗的结果,显示对于BRCA阳性、HRD阳性和HRD阴性患者,均有不同程度的PFS的获益。PRIMA研究中,共有733例受试者,其中373例(50.9%)伴有同源重组缺陷(HRD),其中包括了BRCA突变和野生型的患者,249例(34.0%)为HRD阴性。总体人群中,相应的中位无进展生存期分别为13.8个月和8.2个月,降低了38%的复发或死亡风险。3级以上的最常见不良事件是贫血(占31.0%的患者),血小板减少症(占28.7%),和中性粒细胞减少症(占12.8%),期间没有发生与治疗有关的死亡。
尼拉帕利通过羧酸酯酶代谢,这与大部分药物的代谢途径并不相同,所以很难与其它大多数药物发生反应而相互干扰。因为两种药物发生相互影响的原因是,它们进入人体后经过同一种酶代谢。
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