美国FDA批准恩曲替尼上市是基于 4个早期的系列研究，在这项研究中，NTRK+ 患者包括乳腺癌、胆管癌、神经内分泌肿瘤、胰腺癌、非小细胞肺癌、结直肠癌、妇科肿瘤、涎腺癌、肉瘤、甲状腺癌。
在恩曲替尼治疗的 NTRK+ 实体瘤患者中，总有效率（ORR）为57％，在有效者中，61％的肿瘤退缩9个月或更长，有效者分布在10个不同的肿瘤类型。在ROS1-阳性的局部进展期或转移性NSCLC人群中，在治疗有效的患者中，55％的患者退缩时间达到12个月或更长，恩曲替尼的总有效率ORR 为78％。
恩曲替尼是继拜耳-维特拉克-拉罗替尼之后，全球上市的第二款靶向NTRK的口服跨病种广谱抗癌药。在基因工程变异小鼠肿瘤细胞系以及人源异种移植（PDX）肿瘤模型中恩曲替尼显示出强大的抗肿瘤活性。恩曲替尼可以提高患者的生活质量，延长患者的生存期，目前已经于2022年7月26日在国内上市了。
恩曲替尼可以阻断ROS1和NTRK激酶活性，并可能导致ROS1或NTRK基因融合的癌细胞死亡，可通过血脑屏障，是一种具有中枢神经系统活性的新型、可口服的酪氨酸激酶抑制剂（TKI）。恩曲替尼是一种处方药物，患者需要在专业医生的指导下开始使用，建议患者遵医嘱用药，对症治疗。
恩曲替尼的作用
恩曲替尼于2022年7月26日获得国家药品监管管理局（NMPA）批准上市，可以用于治疗成人及12岁以上儿童患者神经营养原肌球蛋白受体激酶（NTRK）融合阳性、初始治疗后局部晚期或转移性实体肿瘤，恩曲替尼是针对原发性和转移性CNS疾病具有疗效的TRK抑制剂，靶向治疗携带NTRK1/2/3、ROS1和ALK基因融合突变的实体肿瘤，并且没有不良的脱靶活性。
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