2021年8月26日，美国FDA批准艾伏尼布Tibsovo（ivosidenib）扩展适应症，用于治疗携带IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌经治成人患者。Tibsovo是首个获批用于治疗这一患者群体的靶向疗法。

　　2019年5月，FDA批准了Tibsovo的补充新药申请，用于治疗75岁及以上、因其他合并症而无法使用强化化疗的新诊断IDH1基因突变的AML患者。

　　艾伏尼布Tibsovo是一款针对IDH1基因突变癌症的强效口服靶向抑制剂。IDH1突变发生在大约13%的胆管癌患者中。IDH1是一种代谢酶，正常情况下能够帮助分解营养物质，为细胞产生能量。当其发生突变时，IDH1导致代谢产物d-2-羟基戊二酸（2-HG）水平升高，阻断细胞正常分化，并促进细胞迅速增殖。IDH1突变常见于包括急性髓系白血病、胆管癌在内的多种血液癌症和实体瘤。

　　此次批准是基于一项随机（2:1）、多中心、双盲、安慰剂对照的临床试验（AG120-C-005）。该试验共纳入了185例IDH1突变的局部晚期或转移性胆管癌患者。这些患者先前在接受过一种或两种系统疗法后出现疾病进展，包括至少一种含吉西他滨或5-氟尿嘧啶的方案。

　　入组患者随机接受Tibsovo（每次500mg，每日1次，口服）或安慰剂治疗，直到疾病进展或不可接受的毒性。

　　研究的结果显示，艾伏尼布Tibsovo将疾病进展和死亡风险降低63%（HR=0.37，95%，置信区间：0.25，0.54，p<0.001）。Tibsovo组VS安慰剂组的中位无进展生存期（PFS）为2.7个月VS 1.4个月。随机分配至Tibsovo的患者中，分别有32%和22%在6个月和12个月时没有进展或死亡，而安慰剂组则没有。Tibsovo治疗组最常见的任何级别的不良反应包括：疲劳（43%）、恶心（41%）、腹泻（35%）、腹痛（35%）、咳嗽（27%）、食欲变差（24%）、腹腔积液（23%）、呕吐（23%）、贫血（18%）、皮疹（15%）、头痛（13%）、糖尿病神经病变（11%）、心电图QT延长（10%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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