米托坦商品名为Lysodren ，由百时美施贵宝(Bristol Meyers Squibb)原研生产，是一种类固醇生成抑制剂和抑制细胞生长的抗肿瘤药物。用于治疗不可切除、转移性或复发性肾上腺皮质癌(ACC)，因为ACC属于超罕见的恶性肿瘤，因此属于罕见病药物。此外，该药有时也可在组合疗法中用于治疗库欣综合征。

　　目前，米托坦已于1970年获得美国食品药品监督管理局(FDA)批准用于治疗肾上腺皮质癌；2002年获得欧洲药品监督管理局(EMA)的孤儿药资格认定，并在2004年获得EMA上市批准；其他地区包括加拿大、巴西、韩国等多个国家和地区已批准上市；中国在2019年NMPA将其纳入临床急需境外新药名单。

　　肾上腺皮质癌：

　　肾上腺皮质癌(ACC)是一种罕见的高度侵袭性的恶性内分泌肿瘤。其估计年发病率约为0.7/100万~2/100万，其中1~4岁和40~50岁发病多见，且女性患病率较高。ACC可能为有功能的（指具有激素分泌功能），引起库欣综合征和(或)男性化；也可能为无功能的，表现为上腹部肿块或者仅偶然发现。ACC预后差，5年总生存率仅15%~44%。

　　ACC患者累及肾上腺皮质的球状带、束状带和网状带，肿瘤较大也会挤压肾上腺髓质受累，其主要临床表现为肥胖(91.4%) 、库欣综合征体貌(87.1%)、疲乏(81.7%) 、女性月经异常(84.3%)、下腹部及大腿根部皮肤紫纹(69.9%) 、骨质疏松(57%)。部分ACC患者起病急骤，有腹部包块，伴发热、性激素过量分泌、女性眉毛浓黑、月经不规律或消失、性器官改变等，有典型的皮质醇增多症表现，如满月脸、水牛背、向心性肥胖、毳毛增多、座疮、宽大紫纹和皮肤易青肿等。

　　完全外科切除是治愈ACC的方法之一，对于潜在可切除的Ⅰ~Ⅲ期肿瘤，根据ENSAT分期标准，将完整外科切除作为初始治疗。米托坦可作用㔿辅助治疗，依据肿瘤分期、切除的完整程度及增殖率这3个主要的预后因素。疗可改善Ⅱ~Ⅳ期ACC术后患者的结局。一项包含177例患者的回顾性研究显示，米托坦组和安慰剂对照组相比，无复发生存期更长(42个月:10个月)、ACC病死率也较低(25%:55%)、中位总生存期更长(110个月:52个月)。

　　近年，我国对于罕见疾病领域关注度越来越高，米托坦优先审评将提高国内上市进度，为国内的ACC患者更早的提供有效的治疗。正如国家所说的“每一个小群体都不应该被放弃”，相信在不久的将来罕见能够被看见！如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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