2017年8月21日，AlexionPharmaceuticals, Inc. (NASDAQ:ALXN)宣布欧盟委员会批准依库珠单抗(Eculizumab, 依库珠单抗)可用于治疗抗乙酰胆碱受体(AChR)阳性的难治性全身型重症肌无力（refractory generalizedmyasthenia gravis, gMG）。依库珠单抗是首个也是唯一一个被欧委会批准用于治疗该类极罕见病的补体免疫疗法。依库珠单抗将在德国率先上市。

　　来自意大利Carlo Besta神经学研究所的Renato Mantegazza (该项目临床3期的研究者之一) 表示：“患有难治性全身型重症肌无力的患者在经过多项治疗后仍然难以缓解, 并伴有严重的并发症，这严重影响着病人的日常生活。他们迫切的需要一种有效的治疗手段，幸运的是我们现在拥有了依库珠单抗 (Eculizumab)，它能有效缓解病症，使患者可以正常生活”。

　　目前, 关于依库珠单抗的此项新适应症也在美国FDA和日本厚生省(Japanese Ministry ofHealth, Labour and Welfare) 的审批中。

　　难治性全身型重症肌无力（gMG）是一类极为罕见的抗乙酰胆碱受体阳性的重症肌无力疾病，患者机体自身的免疫系统会产生针对乙酰胆碱受体的抗体，从而导致神经肌肉控制的失常。通过常规重症肌无力疗法治疗后仍旧在走路、说话、吞咽和正常呼吸等方面表现困难, 通常需要住院治疗，甚至可能危及生命。发病率占重症肌无力患者的10%~15%。

　　依库珠单抗(Eculizumab)是一种人源化单克隆抗体，同类首款终端补体抑制剂，目前已获批用于阵发性睡眠性血红蛋白尿（PNH）和非典型溶血尿毒症综合征（aHUS）的治疗。2014年欧盟委员会（EC）授予依库珠单抗治疗重症肌无力（Myasthenia Gravis，MG）的孤儿药地位（ODD）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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