Bylvay 是美国第一个获批用于治疗所有类型进行性家族性肝内胆汁淤积症 (PFIC) 的 3 个月及以上患者瘙痒症的药物。使用限制：Bylvay 可能对 PFIC 2 型 ABCB11 变异患者无效，导致胆盐输出泵蛋白 (BSEP-3) 无功能或完全缺失。欧盟委员会 (EC) 和英国药品和保健品监管机构 (MHRA) 还授予了 Bylvay 的上市许可，用于治疗 6 个月或以上患者的 PFIC。Bylvay 是一种有效的、每日一次的非全身性回肠胆汁酸转运抑制剂，全身暴露量最小，并在小肠局部起作用。对于能够吞咽胶囊的患者，Bylvay 可以作为胶囊服用，也可以打开并洒在食物上，这是儿科患者人群依从性的关键因素。Bylvay 最常见的不良反应是腹泻、肝功能检查异常、呕吐、腹痛和脂溶性维生素缺乏。该药只能通过处方获得。有关使用 Bylvay 的更多信息，请参阅包装说明书或联系您的医生或药剂师。

　　在美国和欧洲， Bylvay 对其批准的 PFIC 适应症具有孤儿独占权，并具有治疗 ALGS、胆道闭锁和原发性胆汁性胆管炎的孤儿药资格。Bylvay 正在对 PFIC 患者进行的 PEDFIC 2 开放标签试验、胆道闭锁患者的 BOLD 3 期研究和 ALGS 的 ASSERT 开放标签试验进行评估。

　　ASSERT 是一项金标准、前瞻性干预试验，在北美、欧洲、中东和亚太地区进行的 32 个地点进行。这项双盲、随机、安慰剂对照试验旨在评估 120 μg/kg/天 Bylvay (odevixibat) 24 周缓解 Alagille 综合征 (ALGS) 患者瘙痒的安全性和有效性。关键次要重点测量血清胆汁酸水平以及安全性和耐受性。该试验招募了年龄在 0 至 17 两者之间且经基因确诊为 ALGS 的患者。主要疗效终点是瘙痒从基线到第 6 个月(第 21 至 24 周)的变化，通过使用 PRUCISION 观察者报告结果 (ObsRO) 搔抓评分护理人员工具(0-4 分制)进行搔抓测量。

　　在主要分析中，该研究达到了主要终点，显示从第 6 个月(第 21 至 24 周)的基线开始，通过 PRUCISION 观察者报告的结果搔抓评分(0-4 分制)测量，瘙痒在统计学上显着减少，与安慰剂组(p=0.002)。该研究还达到了关键的次要终点，显示血清胆汁酸浓度从基线到第 20 周和第 24 周的平均值有统计学意义的降低(与安慰剂组相比 p=0.001)。与服用安慰剂的患者相比，在第 1-4 周就观察到多项睡眠参数的统计学显着改善，持续改善至第 24 周。在该研究中，没有让患者停药。Bylvay 耐受性很好。

　　公司继续在 3 期 BOLD 研究中招募患者，这是 IBATi 在胆道闭锁( BA )中的第一个也是唯一一个关键试验，并有望在年底前全面招募，计划在 2024 年获得一线数据。BA是最常见的小儿胆汁淤积性肝病，尚无批准的药物治疗。通过 ALGS 和 BA 的临床项目，Bylvay 有可能被批准用于三种小儿胆汁淤积性肝病。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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