艾曲波帕是一种口服的血小板生成素（TPO）受体激动剂，于2008年在美国上市，最初用于治疗免疫性血小板减少症（ITP）；后经过临床试验，证实艾曲波帕不仅可促使巨核细胞的增殖、分化，促进血小板的生成，还有促进骨髓造血干细胞的增殖和分化，从而改善造血功能的作用，于2014年批准用于治疗经免疫抑制疗法无效的重型再生障碍性贫血患者。

　　在美国国立卫生研究院(NIH)的临床试验中，招募了43例经免疫抑制治疗无效的重型再生障碍性贫血患者。患者需要具备以下条件：

　　1、年龄≥12岁；2、诊断为重型再生障碍性贫血；3、至少1个疗程以ATG为基础的治疗无效，且观察时间至少六个月以上；4、血小板<30×109/L5、排除先天性造血衰竭。

　　艾曲波帕起始剂量为50毫克/天，如果血小板数没有增加或增加不明显，则每两周增加25mg，最大剂量不超过150mg/天。患者可以继续服用环孢素治疗，必要时可给予患者血小板或红细胞输注支持治疗。

　　43例患者在服用艾曲波帕16周后进行评价，一共有17例患者（40%）有治疗疗效（包括1系、2系或3系反应）。最常见的不良反应是：恶心（33%）疲倦（28%）咳嗽（23%）腹泻（21%）和头痛（21%）。

　　由于艾曲波帕的药理作用为促进造血干细胞增殖、巨核增殖和血小板生成，不可避免的会联想到以下问题：在促进造血干细胞增殖的过程中会不会引起染色体的变化（克隆演变，尤其是7号染色体的变异可能提示进展为白血病）？会不会导致原始细胞（可能的白血病细胞）增加？巨核细胞和血小板增多会不会导致骨髓纤维化或形成血栓？

　　患者每六个月进行骨髓活检，中位随访期13个月，结果为：未发现骨髓纤维化。用药期间未发现血栓事件；仅1例患者停药14个月发生深静脉血栓,未发现原始细胞增多。克隆演变发生率18.6%（8/43），多为艾曲波帕治疗无效者；7号染色体突变者共5例，全部为治疗无效者，7号染色体突变发生率11.6%。

　　至于发生克隆型演变的原因，是由于艾曲波帕导致？还是这些治疗无效的患者本身病情发展所致？还需要进行进一步的临床对照研究。后来NIH进一步进行研究，艾曲波帕联合ATG和环孢素治疗初治的重型再障患者，也取得了令人鼓舞的效果。至于艾曲波帕单药治疗如何、远期效果及并发症如何，还需要很长的研究之路要走。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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