2022年4月8日，由拜耳研发的全球首个不限瘤种NTRK基因融合靶向药，适应症覆盖全年龄段人群（含婴幼儿）——维泰凯(拉罗替尼)在中国获批，开启了中国泛肿瘤精准靶向治疗元年。2022年11月29日，上海儿童医学中心开出全国首张儿童肿瘤处方，为儿童患者带来生命新希望！
先后在香港中文大学威尔斯亲王医院、奥地利Tyrolean肿瘤研究所、美国MD Anderson肿瘤中心、美国Common Wealth University Virginia和美国St. Jude儿童研究院访学；并于2018年4月-2019年4月在美国Cincinnati Children‘s Hospital Medical Center肿瘤血液病研究所 (CBDI)工作一年 擅长领域：主要兴趣淋巴瘤和组织细胞疾病，并负责各种实体肿瘤（包括神经肿瘤）治疗
高怡瑾教授：“儿童肿瘤领域面临两大困境，其一：相对罕见、社会关注度低。儿童肿瘤作为肿瘤领域的小众分支，与成人肿瘤相比发病率较低。故其医学发展起步相对较晚、社会关注度低。其二：药物缺乏，新药研发难度大。儿童肿瘤的特殊性导致新药研发难度高，针对其特定肿瘤驱动因子的药物数量少，缺乏新的治疗手段。
儿童肿瘤患者的临床治愈可能性显著高于成人，规范化的诊疗使得更多儿童肿瘤患者得到临床治愈。拉罗替尼在中国获批适应症的消息振奋人心，此次获批让中国NTRK融合基因阳性的儿童肿瘤患者迎来了靶向治疗的新选择，是精准治疗时代的又一里程碑。拉罗替尼显著的疗效和良好的安全性为诸多NTRK基因融合儿童肿瘤患者带来了生存的希望，使更多儿童肿瘤患者获益，推动儿童肿瘤精准医学的不断发展。”
拉罗替尼获批适应症不止限于儿童人群，还包括成人群体。临床研究数据表明，拉罗替尼治疗NTRK基因融合的成人和儿童肿瘤患者，包括中枢神经系统肿瘤，无论年龄大小或者肿瘤病灶的位置如何，都能看到快速、高效和持久的应答。
2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼治疗244例NTRK基因融合成人及儿童患者临床试验汇总数据显示，截止到2021年7月，拉罗替尼的总体缓解率（ORR）近70%，中位无进展生存期（PFS）近30个月，4年OS率64%；安全性分析显示，治疗相关AE并不常见，且多为1/2级。
在肺癌中，拉罗替尼临床试验的治疗数据也十分亮眼。2022年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会公布了拉罗替尼治疗26例NTRK基因融合肺癌患者临床试验汇总数据显示拉罗替尼客观缓解率（ORR）高达83%，2年PFS率67%。中位总生存期（OS）超过40个月，治疗相关不良反应（TRAEs）主要为1-2级，具有良好的长期安全性。
拉罗替尼是全球首个不限瘤种NTRK基因融合精准靶向药，适应症覆盖全年龄段（含婴幼儿）。因为儿童肿瘤相对罕见，受到社会和企业的关注相对较少，该领域的医学发展起步较晚，儿童用药长期面临“吃药靠掰，用量靠猜”的困局。针对治疗药物严重匮乏的儿童肿瘤，拜耳进行了包括口服溶液剂型在内的儿童用药研发，使儿童患者也能从肿瘤精准治疗中获益。2022 年美国临床肿瘤学会（ASCO）年会也公布了拉罗替尼最新研究数据。截止到 2021 年 7 月的数据显示，拉罗替尼治疗 NTRK 基因融合的儿童实体瘤患者客观缓解率（ORR）为 84%，无进展生存期（PFS）超过37个月；48个月的总生存率为93%，同时没有出现新的、非预期的不良反应事件。
期待未来维泰凯(拉罗替尼)能够惠及更多成人及儿童患者，为患者带来更多延长生存的新希望。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！
添加康必行顾问，想问就问
