全球首个唯一精准治疗携带 PIK3CA 突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者的诺华研制的药物阿培利司获美国食品药品监督管理局(FDA) 批准。在 SOLAR-1 临床试验中，阿培利司 (alpelisib, 即BYL719) 联用氟维司群治疗携带PIK3CA突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者与单用氟维司群相比，中位无进展生存期 (PFS) 增加了近一倍（11.0 与 5.7 个月）1,2,3,4 。接近 40% 的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者由于其肿瘤中存在 PIK3CA 突变而可能面临更差的疾病预后5,6,7,8,9 。

　　阿培利司 是 FDA 肿瘤卓越中心实时肿瘤学审评试点项目首个获批的新药申请。诺华日前宣布，美国食品药品监督管理局 (FDA) 已经批准 阿培利司（alpelisib，即BYL719）与氟维司群联合，用于治疗经 FDA 批准的检查发现激素受体阳性、人表皮生长因子受体-2 阴性 (HR+/HER2-)、具 PIK3CA 突变、在内分泌治疗期间或之后出现疾病进展的绝经后女性及男性晚期或转移性乳腺癌患者1。

　　PIK3CA 是 HR+/HER2- 乳腺癌中最常见的突变基因；约 40% 的 HR+/HER2- 乳腺癌患者有这种突变8,10。PIK3CA 突变与患者的肿瘤生长、对内分泌治疗耐药和总体预后不良相关11,12。阿培利司 以 PIK3CA 突变的影响为靶点，可帮助克服 HR+ 晚期乳腺癌的内分泌耐药。

　　诺华肿瘤全球首席执行官尚曦文(Susanne Schaffert) 博士表示: “FDA 批准诺华生物医学研究中心研发的 阿培利司 ，标志着该药成为首个精准治疗携带 PIK3CA 突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌的药物。我们自豪地推出一种新的治疗选择，专门针对携带这种突变的患者的治疗需求。对于研发这种针对无法治愈疾病的首创治疗药物的研究者所作的不懈努力，我们衷心感谢，也向参与了这一里程碑药物之临床试验的患者、研究者和管理人员表示谢意。”

　　FDA 是根据 III 期试验 SOLAR-1 的结果作出批准。该试验显示，阿培利司联合氟维司群治疗携带 PIK3CA 突变的 HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者与单用氟维司群相比，中位无进展生存期 (PFS) 增加了近一倍（两种疗法的中位 PFS 分别为 11.0 个月和 5.7 个月；HR=0.65，95% CI：0.50-0.85；p<0.001）2。阿培利司 在预先规定的各亚组中均得出一致的 PFS 结果，包括之前接受 CDK4/6 抑制剂治疗的患者2,3。

　　对于携带 PIK3CA 突变的患者，阿培利司 与氟维司群联合用药时，客观缓解率 (ORR)，即肿瘤体积缩小至少达 30%的患者比例（肿瘤可测量的患者），比单用氟维司群组增加了一倍以上（联合用药组和单用氟维司群组的ORR分别为35.7%、16.2%，p=0.0002）2。阿培利司 及由 QIAGEN N.V. 提供的伴随诊断检查是 FDA 肿瘤卓越中心实时肿瘤学审评试点项目批准的首个新分子实体和多样品类型伴随诊断。

　　“今天的这项批准预计会改变我们在晚期乳腺癌中的用药方式。医生们首次能检测 PIK3CA 生物标志物并根据患者癌症的基因组特征制订治疗方案”，INSERM Unit U981 研究总监和负责人，法国维勒瑞夫古斯塔夫鲁西研究院医学肿瘤学系教授和全球 SOLAR-1 主要研究者 Fabrice André 博士称。“在 SOLAR-1 III 期试验中，alpelisib 联合氟维司群使携带 PIK3CA 突变的患者的中位 PFS 几乎增加一倍，客观缓解率增加超过一倍，给他们带来了更长无进展生存期的新希望。”

　　可根据HR+/HER2- 晚期乳腺癌患者是否存在 PIK3CA 突变，选择接受 阿培利司 治疗。在 阿培利司 获批的同时，QIAGEN 提供的 therascreen 13 PIK3CA 伴随诊断检查也得到了 FDA 的批准，可用于患者检查。

　　转移性乳腺癌网络总裁 Shirley Mertz 表示：“如果你面临转移性乳腺癌等复杂的疾病，而你希望针对你的疾病类型实施特异性治疗方案，寻找正确的治疗团队和做正确的检查，如 PIK3CA 突变检查等，将帮助你的医疗保健团队为疾病找出精准的治疗选择。”

　　30 多年来，诺华一直通过卓越的科学、良好的合作以及对改善患者健康的热情来解决乳腺癌问题。诺华有着丰富多样的乳腺癌管线和数量最多的正在研发的乳腺癌化合物，从而引领本行业开发新的治疗方法与联合治疗方案，尤其是在 HR+ 晚期乳腺癌这一最常见的乳腺癌领域。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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