2017年11月，美国FDA批准阿卡替尼用于治疗先前至少接受过一种治疗的套细胞淋巴瘤(MCL)患者。阿卡替尼是BTK（布鲁顿氏酪氨酸激酶）的小分子抑制剂。BTK是B细胞抗原受体(BCR)和细胞因子受体通路的信号分子。阿卡替尼及其活性代谢物ACP-5862与BTK活性位点中的半胱氨酸残基形成共价键，导致BTK活性受到抑制。

　　阿卡替尼的疗效是基于试验LY-004(NCT02213926)得出的。LY-004试验共纳入124例MCL患者，他们之前至少接受过一次治疗。入组患者的人群特征为：中位年龄68岁，80%为男性，74%为白种人。在基线时，93%的患者ECOG评分为0或1.既往治疗的中位次数为2次，其中18%的患者既往接受过干细胞移植。在基线时，37%的患者至少有一个肿瘤的最长直径≥5cm, 73%的患者有额外的结节受累，其中51%的患者有骨髓受累。44%的患者简化的MIPI评分(包括年龄、ECOG评分、基线乳酸脱氢酶和白细胞计数)为中等水平，17%的患者评分较高。所有患者每次接受阿卡替尼100mg,每日两次，直到疾病进展或出现不可耐受的毒性反应。LY-004试验的主要疗效指标为客观反应率(ORR)。

　　试验结果表明，两组患者（研究者评估 VS 独立审查委员会评估）的ORR为81% VS 80%，CR为40% VS 40%，PR为41% VS 40%，中位DOR为NR VS NR（not reached未达到）。

　　阿卡替尼最常见的不良反应有：头痛（39%）、腹泻（31%）、疲劳（28%）、肌痛（21%）、青肿（21%）、恶心（19%）、皮疹（18%）、腹痛（15%）、便秘（15%）、呕吐（13%）、出血/血肿（8%）、鼻出血（6%）。阿卡替尼最常见的3~4级不良反应有：腹泻（3.2%）、头痛（1.6%）、腹痛（1.6%）、呕吐（1.6%）、恶心（0.8%）、疲劳（0.8%）、肌痛（0.8%）、皮疹（0.8%）、出血/血肿（0.8%）。

　　阿卡替尼最常见的血液学不良反应有：血红蛋白降低（46%）、血小板减少（44%）、中性粒细胞减少（36%）。阿卡替尼最常见的3级以上血液学不良反应有：中性粒细胞减少（15%）、血小板减少（12%）、血红蛋白降低（10%）。如有需要，请咨询康必行海外医疗医学顾问：4006-130-650或扫码添加下方微信，我们将竭诚为您服务！

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